RADNOR, Pa. - 專注於開發癲癇疾病治療方法的Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS)即將發布其藥物ZTALMY®（ganaxolone）用於治療結節性硬化症（TSC）患者的關鍵第三期試驗數據。TSC是一種可導致嚴重神經系統問題和難治性癲癇的遺傳性疾病。TrustTSC試驗的頂線數據預計將於2024年第四季度上半年公布，目標於2025年4月提交補充新藥申請（NDA）。
TrustTSC試驗表現出良好前景，中止率僅為6.2%，約93%的參與者進入開放標籤延長階段。進一步增強信心的是，進入長期延長試驗的第二期試驗參與者在兩年內癲癇發作頻率的中位數減少了56%。
真實世界索賠數據凸顯了新療法的重大需求，約26%的TSC患者已嘗試並失敗了三種或更多抗癲癇藥物。鑑於此，Marinus正在為潛在的美國上市做準備，等待FDA批准，並預期專利局將很快授予ganaxolone新的知識產權，涵蓋其劑量遞增方案，有效期將延長至2042年9月。
公司仍有望實現2024全年ZTALMY淨產品收入指引，介於3300萬至3500萬美元之間。公司還繼續投資擴大ZTALMY的生產能力，以應對CDKL5缺陷障礙適應症的全球上市和潛在的TSC擴展，目標是在美國TSC上市後18個月內實現盈利。
Marinus還計劃將ZTALMY的開發擴展到其他發育性和癲癇性腦病，臨床試驗計劃於2025年下半年開始，取決於TSC頂線數據。此外，公司計劃在2025年第四季度提交一種新型口服ganaxolone前藥的研究性新藥申請。
Marinus的財務前景保持穩定，2024年預計支出範圍為1.35億至1.4億美元，包括股票基礎補償。截至2024年6月30日，公司的現金儲備為6470萬美元，預計可支持運營至2025年第二季度。
本文基於Marinus Pharmaceuticals的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Marinus Pharmaceuticals報告第二季度淨產品收入大幅增長，達800萬美元，主要歸功於其旗艦產品ZTALMY。公司正計劃在2025年下半年為結節性硬化症（TSC）潛在推出ZTALMY，目標是在上市後12至18個月內實現盈利。Marinus還在準備與FDA舉行C類會議，討論ganaxolone的研究終點和設計。
TD Cowen維持對Marinus的買入評級，強調公司從Ztalmy獲得800萬美元收入，現金儲備為6500萬美元。該公司還期待即將公布的TSC治療第三期試驗結果。此外，Marinus成功挑戰了Ovid Therapeutics此前持有的靜脈注射ganaxolone專利。
儘管本季度稅前淨虧損為3580萬美元，但Marinus對其策略保持信心，並有望實現2024年的收入指引，目標淨產品收入在3300萬至3500萬美元之間。這些是Marinus Pharmaceuticals最近的發展動態。
InvestingPro 洞察
隨著Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS)為ZTALMY®的開發和潛在商業化的關鍵時刻做準備，投資者和行業觀察者正密切關注公司的財務健康和市場表現。根據InvestingPro數據，Marinus的市值為8813萬美元，反映了市場對公司的當前估值。儘管過去一年股價大幅下跌，但過去一個月的強勁回報表明投資者情緒可能出現轉變。
公司的收入增長顯著，截至2024年第二季度的過去十二個月增長了16.56%，2024年第二季度的季度收入增長更是達到了32.48%。這表明Marinus正在擴大其財務基礎，這對於投資製造能力和準備潛在產品上市至關重要。
InvestingPro提示強調，分析師已上調了對即將到來的期間的盈利預期，這可能表明對公司未來表現的信心。然而，他們也指出Marinus正在迅速消耗現金，毛利率較低，截至2024年第二季度的過去十二個月毛利率為-221.93%。此外，分析師預計公司今年將不會盈利，這與公司關於美國TSC上市後18個月內實現盈利的指引一致。
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