科羅拉多州博爾德 - 專注於肌肉疾病的生物製藥公司 Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) 今天公佈了其用於治療肥厚型心肌病 (HCM) 的研究藥物 EDG-7500 的第一期和第二期試驗頂線結果。試驗表明，EDG-7500 耐受性良好，並在阻塞性 HCM 患者中顯著降低左心室流出道 (LVOT) 梯度，同時不會對左心室射血分數 (LVEF) 產生明顯變化。
第一期試驗涉及 48 名健康受試者，他們接受了單次遞增劑量的 EDG-7500，劑量範圍從 5 mg 到 300 mg，結果顯示該藥物耐受性良好。同樣，在第二期 CIRRUS-HCM 試驗中，阻塞性 HCM 患者接受了 50 mg、100 mg 或 200 mg 的 EDG-7500 單次劑量，結果顯示 100 mg 和 200 mg 劑量組的靜息 LVOT 壓力梯度平均降低 67%，誘發性 LVOT 梯度平均降低 55%。
重要的是，在兩項研究中，沒有受試者的 LVEF 降低到 50% 以下，表明該藥物不會對這一關鍵的心臟功能指標產生不利影響。此外，單次劑量 200 mg 的 EDG-7500 治療導致 NT-proBNP（一種心力衰竭的生物標誌物）平均降低 64%。
基於這些發現，Edgewise 已經啟動了一項針對阻塞性和非阻塞性 HCM 患者的 28 天試驗。該公司計劃繼續評估該藥物的耐受性、藥代動力學以及對 LVOT 梯度、LVEF、生物標誌物和感覺與功能指標的影響。
CIRRUS-HCM 研究的調查員、賓夕法尼亞大學的 Anjali T. Owens 博士強調了阻塞性和非阻塞性 HCM 患者的未滿足需求，並對這種新型治療的持續試驗表示熱切期待。
Edgewise 預計將在 2025 年第一季度報告 28 天試驗的初步數據。今天，該公司將於東部時間上午 8:30 舉行網絡直播活動，討論試驗數據，並邀請 Owens 博士分享見解。
EDG-7500 是一種新型口服、選擇性心肌肌節調節劑，旨在減緩早期收縮速度，並解決與 HCM 和其他舒張功能障礙疾病相關的心臟舒張功能受損問題。
本文基於新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Edgewise Therapeutics 公佈了其心臟病藥物 EDG-7500 的第一期和第二期臨床試驗的初步數據。試驗結果將在即將舉行的網絡直播中討論。該藥物旨在改善舒張功能障礙條件下的心臟舒張，如肥厚型心肌病 (HCM)，這是一種以心肌增厚為特徵的疾病。該公司還宣布批准了 2024 年誘導性股權激勵計劃，為新的股權獎勵預留了 200 萬股普通股。
Piper Sandler 維持對 Edgewise 的增持評級，理由是即將到來的里程碑事件，如 EDG-7500 的第一期試驗和預期在美國心力衰竭學會會議上的演講。該公司還在為 2024 年底前 sevasemten 項目的第二期試驗數據讀出做準備。這些發展凸顯了 Edgewise 致力於推進其創新治療方案管線的承諾。
InvestingPro 洞察
隨著 Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) 宣布其藥物 EDG-7500 的試驗結果令人鼓舞，投資者和利益相關者可能會發現以下 InvestingPro 數據和提示與了解公司的財務健康和市場表現相關。Edgewise 的市值為 17.9 億美元，反映了其在生物製藥領域的估值。儘管在藥物開發方面有創新，但該公司不派發股息，將資源集中在研究和增長上。InvestingPro 數據顯示，過去一年的價格總回報率高達 209.08%，表明投資者在過去一年對公司充滿信心，這可能是由公司的臨床進展推動的。
然而，值得注意的是，分析師已經降低了對即將到來的期間的盈利預期，四位分析師下調了盈利預測。這可能反映了藥物開發管線固有的風險和不確定性。此外，雖然 Edgewise 在短期內表現強勁，過去一週回報率為 8.54%，過去三個月回報率為 17.86%，但公司的市盈率為 -12.7，突顯目前尚未盈利。這一點從截至 2024 年第二季度的過去十二個月調整後市盈率為 -15.43，以及同期營業收入為負 1.3617 億美元進一步得到證實。
InvestingPro 提示強調，雖然 Edgewise 的現金多於債務，表明流動性狀況良好，但它的毛利率較低，預計今年不會盈利。儘管如此，由於流動資產超過短期債務，公司仍保持一定的財務靈活性來支持正在進行的臨床試驗。對於那些有興趣深入了解的人，還有更多 InvestingPro 提示可以提供更細緻的 Edgewise 財務指標和績效指標洞察。
對於考慮 Edgewise 潛力的投資者來說，這些財務指標和 InvestingPro 提示可以幫助描繪出公司地位的全面圖景，超越了令人鼓舞的臨床試驗結果。欲了解更多信息和分析，投資者可以探索 https://hk.investing.com/pro/EWTX。
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