芝加哥和德克薩斯州沃斯堡 - 臨床階段生物製藥公司 Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) 宣布,美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予其研究藥物 elraglusib 孤兒藥資格認證 (ODD),用於治療軟組織肉瘤 (STS)。這是 elraglusib 的一個重要里程碑,該藥物是一種新型的糖原合成酶激酶-3β (GSK-3β) 抑制劑,GSK-3β 是一種參與腫瘤生長和耐藥性的分子。
美國癌症協會預計,2024 年美國將診斷出約 13,590 例新的 STS 病例,預計將有 5,200 人死於該疾病。STS 代表了 70 多種不同組織學亞型的腫瘤群,這使得治療變得複雜。雖然手術對局部癌症有效,但轉移性 STS 的預後很差,中位總生存期不到 6-12 個月。
Actuate 公司臨床開發高級副總裁兼代理首席醫療官 Steven D. Reich 博士表示,目前轉移性 STS 的一線系統治療是 doxorubicin,這種藥物在近半個世紀前獲得批准,抗腫瘤活性有限。Elraglusib 在臨床前研究中顯示出有希望的結果,誘導顯著的 STS 細胞凋亡並增強化療效果,為其臨床評估提供了堅實的基礎。
FDA 授予的 ODD 資格將通過提供開發援助、稅收抵免、FDA 費用豁免以及批准後七年的市場獨占權等好處,幫助 Actuate 開發 elraglusib。
Elraglusib 旨在抑制癌症中的分子通路,包括 DDR 通路,並通過抑制 NF-kB 介導抗腫瘤免疫。它還調節多個免疫檢查點和免疫細胞功能。Actuate 的重點是開發針對高影響力、難以治療的癌症的療法。
本文中提供的信息基於 Actuate Therapeutics 的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,Actuate Therapeutics 報告了其針對復發/難治性尤文氏肉瘤患者的 elraglusib 第 1/2 期試驗的初步結果,有兩例持續完全緩解,疾病控制率約為 62%。該公司計劃在這項試驗中最多招募 12 名尤文氏肉瘤患者,旨在加快 elraglusib 向商業註冊的開發路徑。Elraglusib 是一種新型糖原合成酶激酶-3β 抑制劑,正在與化療藥物聯合進行測試。
在其他變化方面,Actuate Therapeutics 宣布其獨立註冊會計師事務所發生重大變更。KMJ Corbin & Company LLP 已辭職,將立即由 Crowe LLP 取代。這一決定是由 Actuate 的審計委員會為截至 2024 年 12 月 31 日的財政年度做出的。
儘管發生了變化,Actuate Therapeutics 確認,在會計原則或實務、財務報表披露或審計範圍或程序的任何事項上,與 KMJ 並無分歧。這些是公司近期在財務運營和臨床試驗方面的發展。
InvestingPro 洞察
隨著 Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU) 為 elraglusib 獲得孤兒藥資格認證,投資者和利益相關者正密切關注公司的財務健康和股票表現。根據 InvestingPro 數據,Actuate 的市值約為 1.5672 億美元。儘管 elraglusib 具有潛力,但公司的財務指標顯示出一些挑戰,截至 2024 年第一季度的過去十二個月市盈率 (P/E) 為負值 -0.49,調整後進一步下降至 -5.73。這表明公司在過去一年中未能盈利。
此外,該股票在各個時間框架內的價格總回報均出現下降,截至 2024 年底的過去一個月、三個月、六個月和年初至今的回報率均為 -4.76%。這可能反映了臨床階段生物製藥投資相關的風險,通常需要大量資金投入,但無法保證產品開發或監管批准的成功。
InvestingPro 對 Actuate Therapeutics 的提示強調,根據相對強弱指數 (RSI),該股票目前處於超買區域,這可能會讓一些投資者擔心近期價格走勢的可持續性。此外,公司的毛利率較低,短期債務超過其流動資產,表明存在潛在的流動性風險。值得注意的是,Actuate 的運營債務水平適中,且不向股東支付股息,這可能會影響尋求定期收入或較低槓桿公司的投資者的決策。
對於希望深入了解 Actuate Therapeutics 財務狀況的投資者,可以在 https://www.investing.com/pro/ACTU 獲取更多 InvestingPro 提示,這些提示提供了對公司業績以及潛在投資風險和機會的全面分析。
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