PALO ALTO, Calif. - 專注於遺傳性疾病的生物製藥公司BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO)宣布，儘管在最近的研究中實現了皮質醇產量的增加，但決定停止對其先天性腎上腺皮質增生症(CAH)基因療法計劃的進一步投資。這一決定是在評估了BBP-631（一種研究性腺相關病毒5型(AAV5)基因療法）的Phase 1/2 ADventure研究的初步結果後做出的。
該研究旨在評估BBP-631在成年經典型CAH患者中的安全性、耐受性和藥效學活性，結果顯示在所有患者中，高劑量下內源性皮質醇產量增加——這是CAH患者首次達到的效果。此外，該療法還顯示11-脫氧皮質醇顯著增加和17-羥孕酮減少，表明轉基因活性持久。
儘管取得了這些進展，公司報告稱該基因療法耐受性良好，沒有出現嚴重不良事件。然而，目前的數據未能達到進一步資本投資的門檻。因此，BridgeBio將削減超過5000萬美元的基因療法預算，重新分配資源以優先考慮其他目標。
BridgeBio首席執行官Neil Kumar對參與ADventure研究的參與者、研究人員和CAH社區表示感謝。公司現正積極尋求合作夥伴，以支持BBP-631或下一代CAH基因療法的未來發展——CAH是一種常見的遺傳性疾病，在美國和歐盟估計有超過75,000例病例。
BBP-631的開發旨在將功能性21-羥化酶基因直接傳遞到腎上腺，有潛力恢復激素平衡，並減少或消除CAH患者每日服藥的需求。儘管最近做出了這一決定，BridgeBio仍對基因療法的潛力保持樂觀，並致力於推進其他遺傳性疾病的治療，包括Canavan病。
這一發展標誌著BridgeBio的戰略轉變，將資源集中於更有可能成功並符合其資本分配原則的項目。這些信息基於BridgeBio Pharma的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，BridgeBio Pharma的基因療法BBP-812獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的再生醫學先進療法地位，該療法旨在治療Canavan病。這是在正在進行的CANaspire Phase 1/2試驗中獲得令人鼓舞的臨床數據之後。此外，BBP-812還獲得了FDA的孤兒藥、罕見兒科疾病和快速通道指定。
同時，Oppenheimer的分析師在審查了更廣泛的Helios-B試驗結果後，維持了對Alnylam Pharmaceuticals的Perform評級。該公司強調，由於試驗設計和患者群體的差異，與tafamidis的比較被認為是不公平的。
Mizuho也在審查競爭對手Alnylam的Phase 3 vutrisiran數據後，重申了對BridgeBio Pharma的Outperform評級。該公司認為，有令人信服的理由預期vutrisiran可能會有諮詢委員會，這可能對BridgeBio的acoramidis產生影響。
最後，BridgeBio Pharma獲得了H.C. Wainwright和TD Cowen的Buy評級，突出了該公司研究性藥物acoramidis在Phase 3 ATTRibute-CM研究中的令人鼓舞的結果。BridgeBio還成立了一個重要的合資企業GondolaBio，由一個投資者財團提供3億美元的投資支持，旨在加速新療法的開發。這些都是公司近期的發展。
InvestingPro洞察
隨著BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO)重組其投資策略，投資者必須考慮公司的財務健康狀況和市場表現。根據InvestingPro數據，BridgeBio擁有56億美元的可觀市值，反映了投資者對公司的信心，儘管公司面臨挑戰。該公司的收入增長非常出色，截至2024年第二季度的過去十二個月增長超過3761%，表明未來銷售增長潛力強勁，正如分析師所指出的。
InvestingPro提示強調，分析師已上調了對即將到來的期間的盈利預期，這可能預示著對公司盈利潛力的樂觀展望。此外，BridgeBio的流動資產超過其短期債務，為轉型和投資新機會提供了財務靈活性。然而，值得注意的是，分析師預計公司今年不會盈利，而且BridgeBio的收入估值倍數較高。
投資者還應該注意BridgeBio最近的市場表現。該公司在過去一個月表現強勁，價格總回報增長25.67%。這一表現可能反映了市場情緒和未來增長潛力。要進行更全面的分析，可以在InvestingPro平台上獲取更多關於BridgeBio的InvestingPro提示。
總的來說，這些洞察為BridgeBio的財務和市場地位提供了一個概覽，這在公司進行戰略調整並繼續探索基因療法項目合作夥伴關係時尤為重要。
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