PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) 宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予 plozasiran 突破性療法認定,用於降低成人家族性乳糜微粒血症(FCS)患者的甘油三酯水平。FCS 是一種罕見的遺傳性疾病,特徵是極高的甘油三酯水平,可能導致急性胰腺炎,後果可能致命。截至目前,尚無 FDA 批准的 FCS 治療方法。
突破性療法認定旨在加速開發和審查用於治療嚴重疾病的藥物,前提是初步臨床證據表明該藥物比現有療法有顯著改善。憑藉這一認定,plozasiran 可能更快地惠及患者。該藥物還獲得了 FDA 的孤兒藥和快速通道認定,以及歐洲藥品管理局的孤兒藥認定。
臨床試驗顯示,plozasiran 可將 FCS 患者的甘油三酯從基線水平降低 80%,並將急性胰腺炎的風險降低 83%。該公司計劃在 2024 年底前向 FDA 提交新藥申請,之後將在全球範圍內尋求監管批准。
Plozasiran 是一種研究性 RNA 干擾(RNAi)療法,通過減少載脂蛋白 C-III (APOC3)的產生來發揮作用,APOC3 是甘油三酯代謝的關鍵調節因子。最近完成的 PALISADE 第三期研究以及其他臨床研究已經證明了該藥物在降低 FCS 和其他脂質代謝紊亂患者的甘油三酯和其他動脈粥樣硬化脂蛋白方面的潛力。
Arrowhead 已建立一個擴大使用計劃(EAP),讓某些 FCS 患者在 plozasiran 仍在研究階段時就能使用該藥物。該公司以開發基於 RNAi 的療法而聞名,強調與醫療保健提供者討論所有治療選擇的重要性。
這則新聞基於 Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 的新聞稿聲明,不包含任何促銷內容或對藥物功效的背書。Plozasiran 的安全性和有效性尚未確立,因為它尚未被監管機構審查或批准用於任何疾病。
在其他近期新聞中,Arrowhead Pharmaceuticals 在發布全面的 PALISADE 第三期試驗數據後,獲得了 TD Cowen 和 H.C. Wainwright 分析師重申的買入評級。該研究聚焦於家族性乳糜微粒血症(FCS)患者,顯示急性胰腺炎風險降低了 83%。數據的可靠性表明,ploza 可能成為 FCS 治療的關鍵標準療法。Citi 和 Piper Sandler 的分析師也分別維持了對 Arrowhead 的中性和增持評級。
該公司預計在 2024 年底前提交新藥申請,並可能在次年推出產品。Arrowhead 報告 2024 財年第三季度淨虧損為 1.708 億美元,現金和投資總額為 4.367 億美元。為支持其管線開發,Arrowhead 從 Sixth Street 獲得了 4 億美元的貸款。
Arrowhead 還在推進兩個 RNA 干擾候選藥物 ARO-INHBE 和 ARO-ALK7 進入臨床前開發的最後階段,用於治療肥胖和代謝性疾病。這些最新進展反映了 Arrowhead 持續努力改善患者預後的最新步驟。
InvestingPro 洞察
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) 最近因 plozasiran 獲得 FDA 突破性療法認定而備受關注。隨著投資者和行業分析師密切關注 ARWR 的進展,某些財務指標和分析師洞察為公司當前的市場地位提供了更深入的理解。根據 InvestingPro 數據,Arrowhead 的市值為 27.1 億美元,反映了其在生物技術行業的估值。
InvestingPro 提示顯示,Arrowhead 目前的交易價格接近 52 週低點,這可能為相信公司長期前景的投資者提供潛在的入場機會。然而,值得注意的是,分析師已下調了對即將到來的期間的盈利預期,且預計公司今年不會盈利。在評估 ARWR 的投資潛力時,應考慮這些因素。
此外,截至 2024 財年第三季度,公司過去十二個月的收入為 1965 萬美元,與上一期相比收入下降了 92.33%。這可能反映了行業面臨的挑戰或公司管線開發的特定問題。儘管有這些財務數據,Arrowhead 的流動資產超過其短期債務,這可能在公司繼續投資其藥物管線時提供一些財務穩定性。
對於尋求更全面分析的投資者,InvestingPro 的專門 ARWR 頁面提供了額外的 InvestingPro 提示。這些洞察可能為 Arrowhead 的財務健康和市場潛力提供寶貴的背景信息,尤其是在公司正處於尋求其有前景的藥物候選者 plozasiran 監管批准的關鍵階段。
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