週四，H.C. Wainwright重申對ProQR Therapeutics N.V. (NASDAQ:PRQR)股票的信心，維持買入評級和10.00美元的目標價。目前該股交易價格為3.38美元，市值3.49億美元，InvestingPro分析顯示該股略微被低估。
這一評級肯定是在ProQR最近舉行的投資者網絡廣播之後做出的，該廣播重點介紹了公司專注於RNA編輯的產品線，特別關注其領先候選藥物AX-0810，用於治療原發性硬化性膽管炎（PSC）。
週三舉行的網絡廣播深入介紹了公司創新的RNA編輯技術，這與傳統的基因療法不同。這種方法修改信使RNA（mRNA）而不改變底層基因代碼，可能提供更精確的基因表達調整方法。
根據InvestingPro數據，該公司保持健康的財務狀況，現金多於債務，流動比率為2.33，為其開發項目提供了充足的資源。
AX-0810目前正在進行臨床試驗申請（CTA）準備活動。該項目旨在解決PSC這一罕見且嚴重的疾病，目前缺乏充分的治療選擇，凸顯了重大的未滿足醫療需求。
分析師認為，ProQR使用的RNA編輯技術是一個有前景且多功能的平台。精細調節基因表達的潛力可能使公司在治療PSC等需要精確治療干預的疾病方面處於有利地位。
重申的10.00美元每股目標價反映了H.C. Wainwright對ProQR正在進行的開發和其基於RNA編輯治療的未來前景的樂觀態度。InvestingPro顯示強勁的動能，過去一年有顯著回報，儘管分析師預計短期內淨收入將下降。通過Pro研究報告獲取8個更多獨家ProTips和全面分析，適用於超過1,400只美國股票。
在其他最近的新聞中，ProQR Therapeutics NV已從Rett綜合症研究信託（RSRT）獲得額外810萬美元資金，使總資金達到910萬美元。這筆資金將推動Rett綜合症潛在治療方法進入臨床試驗。ProQR的療法AX-2402使用公司專有的Axiomer RNA編輯平台，針對MECP2基因中導致該疾病的R270X突變。
此外，ProQR已啟動普通股公開發行。此次發行的收益連同公司現有的財務資源將用於推進候選產品、擴大研發項目，並支持營運資金和其他公司開支。Evercore ISI、Cantor、Raymond James和Oppenheimer & Co.擔任此次發行的聯合主要賬簿管理人。
這些發展表明ProQR持續致力於推進其RNA療法研究。InvestingPro的分析師預計本年度銷售額將大幅增長，儘管他們預計公司不會盈利。這些都是ProQR最近的業務發展。
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