週一，在H.C. Wainwright將BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO)的目標價從之前的43.00美元上調至49.00美元，同時維持買入評級後，該公司股價受到提振。這一調整是在BridgeBio的藥物Attruby最近獲得FDA批准用於治療一種名為ATTR-CM的心臟疾病之後做出的。
FDA的批准是基於ATTRibute-CM第三期研究的結果，該研究表明Attruby顯著降低了死亡率和心血管相關住院率，並改善了患者的生活質量。Attruby是一種口服藥物，被認為是唯一一種聲稱能近乎完全穩定轉甲狀腺素蛋白（TTR）的獲批治療方法，而TTR是與ATTR-CM相關的蛋白質。
BridgeBio在上週五晚間宣布獲得FDA批准，指出Attruby旨在模仿TTR基因的"救援突變"，通過穩定天然TTR四聚體直接解決ATTR-CM的根本原因。這種穩定對於維持蛋白質的正常功能至關重要，包括運輸甲狀腺素和維生素A。
鑑於FDA的批准，H.C. Wainwright將Attruby上市的概率從之前的85%更新為100%，並預計BridgeBio將在明年初開始記錄該藥物的銷售額。Attruby的定價為每28天供應量18,759.12美元，相當於年度費用約244,500美元 - 略低於競爭藥物tafamidis的268,000美元。
該公司還將BridgeBio的終端增長率從5%修改為1%，同時保持10%的discount。這些模型變化導致重申買入評級並提高了BridgeBio股票的目標價。
在其他最近的新聞中，BridgeBio Pharma在遺傳性疾病研究方面取得了重大進展。該公司報告了其針對Canavan病的基因療法BBP-812的第1/2期CANaspire試驗的有希望結果。這些數據表明，BBP-812可能改善Canavan病患者的運動功能。BridgeBio還完成了其BBP-418第3期FORTIFY研究的入組，這是一種潛在的肢帶型肌營養不良症2I/R9型治療方法。此外，該公司的研究藥物acoramidis在第3期ATTRibute-CM研究的事後分析中顯示了令人鼓舞的結果。
包括Citi、H.C. Wainwright、BMO Capital和Piper Sandler在內的幾家分析師公司分別維持了對BridgeBio的買入、市場表現和增持評級。Citi重申了對BridgeBio的買入評級和45.00美元的股票目標價，理由是該公司正在進行的研究和開發努力。
其他最近的發展包括BridgeBio終止了BBP-631基因療法計劃，預計將節省超過5000萬美元的研發費用。FDA還授予了BridgeBio的口服藥物候選infigratinib突破性療法認定，該藥物旨在治療患有軟骨發育不全的兒童。此外，BridgeBio成立了一家名為GondolaBio的合資企業，由一個投資者財團提供3億美元的投資支持，旨在加速新療法的開發。
InvestingPro洞察
最近的InvestingPro數據為Attruby獲得FDA批准後BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO)的財務狀況提供了額外的背景。該公司的市值為44.3億美元，反映了投資者對新批准藥物的期望。儘管過去十二個月收入增長顯著，達到2209.77%，但BridgeBio的營業收入仍為負值，為-5.162億美元，凸顯了Attruby成功商業化的重要性。
InvestingPro提示強調，分析師預計本年度銷售額將增長，這與Attruby市場進入的預期一致。然而，預計該公司今年不會盈利，這與其當前的財務指標一致。BridgeBio的流動資產超過短期債務，為藥物上市準備提供了一定的財務靈活性。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro提供了6個額外的提示，可能為BridgeBio的未來表現和市場地位提供有價值的洞察。
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