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Graphite Bio Inc是一家臨床階段的基因編輯公司。該公司正在開發一種新的療法,以治療一系列嚴重和危及生命的疾病。該公司的基因編輯平台可以糾正突變,用正常基因替換整個致病基因,或者將新基因插入預定的安全位置。該公司的主要候選產品GPH101是一種差異化的方法,有可能直接糾正導致鐮狀細胞病的突變,並恢復正常成人血紅蛋白(HgbA)的表達。其管道包括多個項目,如針對β地中海貧血的GPH102和針對X連鎖嚴重聯合免疫缺陷綜合徵(XSCID)的GPH201,後者是其基因替代技術;GPH301用於高切病,以及針對α-1抗胰蛋白酶(AAT)缺乏症的早期研究項目(這是其靶向基因插入技術),以及造血幹細胞(HSC)和其他細胞類型的多個未公開的項目。
名稱 | 年齡 | 成立於 | 主旨 |
---|---|---|---|
S. Barry Eiden | - | - | Member of Advisory Board |
Louise Sclafani | - | - | Member of Advisory Board |
Michael Kling | - | - | Member of Advisory Board |
Andrew Morgenstern | - | - | Member of Advisory Board |
Carolyn Majcher | - | - | Member of Advisory Board |
Stephanie Woo | - | - | Member of Advisory Board |
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