Zevra Therapeutics出席H.C. Wainwright年會：罕見病業務持續擴張

2026年9月15日（星期二）——Zevra Therapeutics（ZVRA）在H.C. Wainwright第28屆年度全球投資會議上，向市場詳細介紹了公司在罕見病商業化領域的最新進展，同時也坦承仍面臨若干執行層面的風險。管理層指出，MIPLYFFA在美國市場的銷售表現超出預期，潛在患者群體規模亦較初步估計更為龐大，而celiprolol用於治療血管型埃勒斯-當洛斯綜合症（vEDS）的前景雖然令人期待，但仍存在不確定性。

公司亦表示，歐洲市場的擴張計劃在初步受挫後，目前仍處於監管審查階段，未來數季對於業務增長及資本部署而言至關重要。

核心要點

• Zevra表示，MIPLYFFA在美國治療C型尼曼-匹克病（NPC）的潛在市場規模可能遠超早前預期，最新估計的目標患者人數為350至900人。
• 截至第二季度末，公司在美國已收到184份處方登記表，其中約50%的登記患者為成人，管理層認為這一群體此前長期未獲充分診斷。
• 歐洲市場仍是重要機遇，但MIPLYFFA在獲得歐洲藥品委員會（CHMP）初步否定意見後，目前正處於重新審查程序。
• celiprolol針對vEDS的臨床試驗已完成150名計劃患者中66名的入組，但迄今僅記錄到三起事件，令明確的開發時間表難以確立。
• Zevra表示，公司目前擁有約2.6億美元的財務資源，已削減債務，並已開始產生正向現金流，同時正評估未來的投資方向。

商業進展：MIPLYFFA在美國市場逐步打開局面

首席執行官Neil McFarlane表示，Zevra已成功轉型為一家專注於超罕見疾病的商業化階段公司。他指出，公司目前已在美國正式銷售MIPLYFFA（又名arimoclomol），並積極推進在歐洲及其他市場的擴張。

• 截至第二季度末，即產品上市六個季度後，Zevra在美國已累計收到184份處方登記表。
• 獲批時，美國已確診的NPC患者估計為300至350人。
• 管理層目前認為，美國的目標患者市場規模可達350至900人，較早前約200人的估計大幅上調。
• 約50%的登記患者為20至40歲以上的成人。
• 公司表示，這一成人患者群體在上市前未獲充分認識，改變了外界對該疾病的既有認知。

McFarlane指出，NPC長期以來被視為兒童疾病，但目前已出現相當數量的成人發病案例。他表示，公司自上市以來已發表了四年開放標籤延伸數據、四年擴展使用數據及兒科子研究數據，有助於加強對醫生及保險機構的教育工作。

他亦提到，公司的橙皮書（Orange Book）登記將專利保護延伸至2041年，為持續的數據生成投入提供了有力支撐。

患者發現策略

Zevra表示，公司正採用更具針對性的方法，識別未確診患者並引導其接受治療。公司將疾病懷疑指數與理賠數據、ICD-9及ICD-10診斷代碼，以及電子病歷相結合，以識別NPC病例出現概率較高的醫生及地區。

• 公司運用機器學習工具整合多維數據，篩選出可能正在診治未確診患者的醫生。
• 醫學事務及銷售團隊被定向派駐至可能存在NPC患者的特定郵政編碼區域及診所。
• Zevra還建立了「Expert Connect」計劃，將新確診患者的主診醫生與卓越中心的NPC專科醫生相連接。
• 管理層表示，保險機構的教育工作正在取得成效，受過培訓的保險機構可通過CoverMyMeds在最短48小時內完成處方配藥。
• 患者停藥率維持在極低水平，續藥率較高，這得益於公司提供的全方位患者服務支持。

McFarlane表示，近期發現的一批帶有猝倒症ICD-10代碼的成人患者正在進一步研究中。他指出，公司仍在持續評估成人與兒科患者對整體市場機遇的各自貢獻。

歐洲擴張仍在推進

Zevra在歐洲推廣MIPLYFFA的戰略仍在繼續，但在歐洲藥品委員會（CHMP）發出初步否定意見後，目前正進行重新審查程序。

• 兩名新的獨立報告員已獲委派，負責重新審閱相關申請文件。
• 管理層表示，公司的臨床數據包依然紮實，涵蓋隨機對照試驗數據、長期開放標籤延伸數據及兒科研究數據。
• 即便在初步否定意見發出後，歐洲擴展使用計劃仍持續收到外部申請。
• Zevra表示，歐洲已確診患者人數約為1,100人，反映出公司多年來在該地區的持續投入及產品可及性。

McFarlane表示，公司將視最終監管結果及市場狀況，決定是在歐洲尋求合作夥伴還是自行商業化。他亦表示，若資本回報具有合理性，公司對歐洲以外的市場擴張持開放態度。

Celiprolol項目：進展持續，但慢於預期

Zevra亦就celiprolol的第三期臨床試驗進展進行了說明，該項目針對血管型埃勒斯-當洛斯綜合症（vEDS）。公司表示，研究雖有所推進，但事件發生率過低，難以支撐現有的開發時間表。

• 截至第二季度末，計劃入組的150名患者中已有66名完成入組。
• 迄今已記錄到三起事件。
• 管理層表示，事件發生的速度不足以維持現有時間表。
• 公司在上半年與美國食品藥品監督管理局（FDA）舉行了富有成效的初步會議。
• Zevra計劃在下半年重新與FDA接觸，屆時將就加速開發或調整監管路徑的可行方案進行討論。

公司未就新時間表作出承諾，但表示若數據持續支持開發，將積極探索可加快項目推進的方案。

財務業績與資本配置

首席財務官Justin Renz表示，Zevra目前擁有約2.6億美元的現金及其他可供戰略使用的資源。他指出，公司近期已將非核心資產變現，並以所得款項償還了利率達雙位數的債務。

• Zevra表示，公司目前已實現正向現金流。
• 資產出售及債務償還進一步鞏固了資產負債表。
• 管理層將公司定位為精簡高效、專注於罕見病執行的企業。
• 資本配置將保持嚴格紀律，並與投資回報掛鉤。

Renz表示，公司正就三大核心方向的資本部署進行評估：NPC的美國商業化推進、歐洲市場擴張，以及celiprolol項目在取得成效後的進一步開發。McFarlane補充指出，若發現能夠加速觸達更大患者群體的機遇，Zevra將加大對疾病診斷及市場滲透的投入。

未來展望

管理層的近期優先工作集中於擴大診斷覆蓋、提升保險機構認知，以及鞏固MIPLYFFA的商業化成果。

• 持續投資疾病認知提升及醫生教育工作。
• 推動更早期的基因檢測，以識別未確診的NPC患者。
• 通過Expert Connect網絡擴大同行教育的覆蓋範圍。
• 持續生成並發表數據，為醫生、保險機構及患者群體提供支持。
• 等待歐洲重新審查程序的最終結果。
• 評估celiprolol是否可通過更快速的監管路徑或試驗設計調整加速推進。

McFarlane表示，NPC領域的競爭實際上有助於提升市場整體認知，並推動更多基因檢測的開展。他指出，更多治療方案的出現及臨床指南的更新，或將支持聯合治療的更廣泛應用，並有助於將更多患者納入診斷和治療體系。

問答環節重點

在問答環節中，分析師就患者識別、內部績效指標、成人與兒科患者比例、競爭格局、歐洲市場及celiprolol項目等議題向管理層提問。

• 患者識別：Zevra表示，公司通過教育推廣、數據工具及醫生外展，推動疑似患者從診斷走向治療。公司指出，保險機構教育至關重要，因為許多保險機構是首次接觸NPC病例。
• 內部指標：除處方登記表數量外，管理層還重點追蹤處方轉化率、治療啟動率、停藥率及續藥率。
• 成人患者：Zevra表示，公司仍在評估市場擴張中成人與兒科患者各自的貢獻比例，但已有明確證據顯示成人患者群體規模可觀。
• 競爭格局：管理層表示，更多治療方案的出現有助於提升患者群體的整體認知並促進診斷。
• 歐洲市場：公司表示，新指定的報告員及紮實的數據包令其對重新審查程序充滿信心。
• Celiprolol：Zevra表示，在與FDA討論後，公司正研究加速開發的可行方案。
• 資本使用：管理層表示，2.6億美元的資產負債表為公司提供了充足靈活性，但支出將保持審慎，並與戰略優先事項緊密掛鉤。
• 數據發表：公司預計將持續發表MIPLYFFA相關數據，認為長期臨床證據有助於醫生、保險機構及罕見病群體作出決策。

McFarlane表示，公司的目標是在數據支持、診斷推廣及審慎支出的基礎上，持續構建具有長期價值的罕見病業務。Renz則表示，Zevra正在持續產生現金流，並專注於高效執行。

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