智通財經APP獲悉，4月23日，國家藥品監督管理局正式受理羅氏(RHHBY.US)治療脊髓性肌萎縮症(SMA)藥物risdiplam的上市許可申請。
脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種嚴重的進行性神經肌肉遺傳疾病，患者會出現嚴重的肌萎縮和其他相關併發症。Risdiplam是全球首個治療SMA的口服在研藥物，作爲一種運動神經元存活基因-2 (SMN2)剪接修飾劑，可以全身性地增加SMN蛋白。羅氏製藥在全球範圍內開展了有關risdiplam的4項多中心臨牀研究，入組SMA患者年齡分佈廣泛，包括不同分型的SMA患者。中國也同步加入了其中兩項關鍵性臨牀研究FIREFISH和SUNFISH，這也是首次在國內開展SMA藥物的臨牀研究。
目前，羅氏已公佈了risdiplam的臨牀研究部分數。據數據顯示，與自然史相比，接受risdiplam治療的嬰兒中實現獨坐及無事件生存的比例顯著提升。SUNFISH是一項在2型和3型SMA患者(2-25歲)中開展的關鍵性臨牀研究，數據顯示，與安慰劑組相比，接受risdiplam治療後的患者運動功能表現出顯著改善，達到主要研究終點。Risdiplam在這兩項試驗中均展現出積極的臨牀療效。迄今爲止，在risdiplam的臨牀研究中均未觀察到任何導致退出研究的藥物相關安全性事件。
羅氏現已在全球其他7個國家及地區遞交risdiplam的上市許可申請。美國食品藥品管理局(FDA)已受理該藥品的新藥上市許可申請，並授予其優先審評資格。同時，羅氏製藥預計在2020年年中向歐洲藥品管理局(EMA)遞交該藥品的上市許可申請。
