週一，Larimar Therapeutics的股價出現顯著下跌，原因是該公司發布了正在進行的弗里德賴希共濟失調治療研究的數據更新。更新內容包括兩名患者出現嚴重不良事件(SAEs)的報告，這兩名患者都選擇退出研究。儘管這些事件在24小時內得到解決，但該股在紐約交易中一度暴跌51%，隨後略有回升，最終下跌25%。
該公司在盤前聲明中表示，在開放標籤延伸(OLE)研究中，每日25毫克nomlabofusp皮下注射"在長達260天的時間內普遍耐受良好"。Larimar仍然致力於在2025年下半年向美國監管機構提交生物製品許可申請(BLA)的目標，旨在為這種罕見的神經退行性疾病的治療獲得潛在的加速批准。
根據2024年12月16日的新聞稿，Larimar宣布OLE研究的初步數據積極，顯示nomlabofusp增加並維持了組織frataxin (FXN)水平。該公司還觀察到早期趨勢表明潛在的臨床益處。該治療似乎在第30天達到穩定狀態，六名參與者已開始劑量增加至50毫克。此外，針對兒科藥代動力學(PK)研究的青少年篩查正在進行中，預計將於2025年初開始給藥。
儘管遇到挫折，Leerink Partners、Citi和Guggenheim的分析師分享了他們對該股潛力的看法。他們承認不良事件的存在，但強調了令人鼓舞的生物標誌物和功能數據、公司強勁的資產負債表，以及nomlabofusp項目的持續發展。他們還指出，股票對安全性新聞的反應似乎過度，建議在股價下跌時買入，重申對該藥物有利的風險/收益比的信心。
Larimar在2024年第三季度結束時擁有2.037億美元的現金和投資，將其財務實力延長至2026年第二季度。該公司正在為即將到來的關鍵里程碑做準備，包括在2025年年中啟動全球確認/註冊研究，OLE研究中50毫克劑量的初步數據，以及在2025年下半年針對潛在加速批准的BLA提交目標。
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