Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX)的股價在今日盤前交易中顯著上漲21%，這是因為該公司宣布其Phase 2 CANYON試驗取得成功結果。該試驗測試了公司的藥物sevasemten對貝克型肌肉萎縮症患者的效果，並達到了主要終點，導致公司股價大幅上升。
試驗的主要終點是肌酸激酶水平相較基線的變化，這是一種與骨骼肌損傷相關的生物標誌物。結果顯示，接受sevasemten治療的患者在北星步行評估（NSAA）方面表現穩定，這是一種運動功能的衡量標準，與安慰劑組相比，在12個月時呈現改善趨勢。
報告指出，sevasemten耐受性良好，在成人和青少年參與者中均未發現新的安全性問題。公司表示計劃與美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）討論sevasemten用於治療貝克型肌肉萎縮症的上市授權申請策略。
Truist分析師Srikripa Devarakonda博士重申對Edgewise Therapeutics的買入評級，認為這項Phase 2的正面數據在一個尚無獲批藥物且未滿足需求較高的領域中具有重要意義。Devarokonda強調了研究主要終點的統計學顯著性，並指出NSAA評分雖然沒有統計學顯著性，但有數值上的改善。分析師還指出，在6到12個月的期間內，肌酸激酶和TNNI2（一種快速骨骼肌損傷的生物標誌物）顯著降低。
CANYON試驗是迄今為止規模最大的貝克型肌肉萎縮症干預研究，也是首個達到主要終點的研究。試驗中的其他功能性指標與安慰劑相比也顯示出改善趨勢。值得注意的是，治療組的疾病進展比安慰劑組更為嚴重。
CANYON試驗的主要研究者Craig M. McDonald醫學博士強調了貝克型肌肉萎縮症的快速進展，以及研究結果的重要性，這表明sevasemten可能具有功能穩定的潛力。Edgewise公司首席醫療官Joanne Donovan博士和醫學博士也呼應了這一觀點，指出研究結果對患者功能保護的前景令人鼓舞。
公司預計將在2025年第一季度完成GRAND CANYON隊列的招募，並計劃在未來的醫學會議上提交完整的CANYON研究結果以供發表。
此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。