智通財經APP獲悉，Scholar Rock Holding Corp.(SRRK.US)的股價在週一交易中飆升了335%，這一顯著增長源於其脊髓性肌萎縮症(SMA)候選藥物apitegromab在第三階段試驗中成功達到主要終點。這一積極結果表明，apitegromab單克隆抗體在改善患者運動功能方面具有顯著效果，特別是在第52周時，與安慰劑組相比，接受apitegromab治療的患者顯示出統計學上的顯著改善。
在SAPPHIRE研究中，接受apitegromab治療的患者，在第52周時，其漢默史密斯功能運動量表擴展版(HFMSE)評分平均提高了3分以上，而接受安慰劑治療的患者中僅有12.5%的人達到了這一改善水平。
此外，使用apitegromab的患者從第8周開始就觀察到了早期的運動功能改善，並且這種改善持續了整個52周的研究期。
鑑於這些積極的數據，Scholar Rock計劃在2025年第一季度向美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)提交apitegromab的監管申請。
這一舉措有望爲SMA患者帶來新的治療選擇，並可能進一步推動Scholar Rock在生物製藥領域的增長。