智通財經APP獲悉，美國食品藥品監督管理局 (FDA)對禮來公司(LLY.US)的試驗數據進行了分析，結果顯示其實驗性阿爾茨海默氏症藥物donanemab在安全性上沒有表現出重大危險信號，但同時也引發了對該藥物在早期患者治療中的安全性的疑慮。
數月前，donanemab在獲批之路上遭遇了意料之外的延期。原定於數週後由FDA作出的批准裁決被迫擱置，FDA決定召開外部顧問諮詢小組聽證會，以深入探討donanemab的安全性與療效。對此，禮來指出FDA此舉是爲了更全面地聽取專家意見，以對donanemab的安全性和有效性進行更深入的評估。
據瞭解，donanemab是衛材(ESALY.US)以及百健(BIIB.US)的Leqembi的潛在競爭對手，Leqembi於去年7月獲得批准。 這兩種治療方法都採用了抗體來清除早期阿爾茨海默病患者大腦中的有毒β澱粉樣斑塊。
根據FDA網站上發佈的文件，FDA的外部顧問小組將在週一的會議上考慮工作人員的意見，並就藥物的益處是否大於風險進行投票。雖然該小組的建議不具有強制性，但FDA通常會遵循其建議。
FDA工作人員指出，如果donanemab獲得批准，預計其處方標籤將明確標示出幾種風險及相應的風險緩解策略，特別是針對攜帶兩個ApoE4基因拷貝的患者可能出現的腦腫脹和出血問題。
在donanemab的試驗參與者中，24%出現了腦腫脹，31%出現了腦出血，大多數病例症狀較輕。嚴重腦腫脹和腦出血的發生率分別爲1.5%和0.4%。FDA要求禮來公司對死亡人數進行更廣泛的分析，包括那些退出試驗的人。在這些數據中，服用donanemab的受試者中有19人死亡(其中3人死於治療)，而服用安慰劑的患者中有16人死亡，顯示出兩組之間的死亡人數不平衡較小。
與衛材和百健的後期研究相比，服用Leqembi的參與者中有12.6%出現腦腫脹，17.3%出現腦出血。隨着Leqembi的獲批，FDA發佈了最嚴厲的“黑框”警告，警告該藥物可能存在危險的腦腫脹和出血風險，並建議使用一系列MRI或腦部掃描來監測Leqembi患者的安全。
在一項大型臨牀試驗中，donanemab每月輸注一次，總體上使記憶和思維問題的進展減緩了29%，與Leqembi的27%減緩幅度相當。
此外，FDA的審查人員補充稱，可能會提出上市後要求，包括加快報告藥物研究中出現的任何死亡事件，並通過患者登記處收集有關副作用的數據。
值得一提的是，donanemab和Leqembi這樣的藥物旨在減緩病情進展，標誌着阿爾茨海默病治療的新紀元。在過去三十年中，儘管人們一直在尋找對抗這種致命心智衰退疾病的藥物，但都未能成功。據阿爾茨海默病協會稱，超過600萬美國人患有某種形式的記憶喪失疾病。
目前，至少有兩位分析師預計donanemab將獲得批准。
加拿大皇家銀行的分析師Brian Abrahams在一份研究報告中表示，總體而言，FDA的評論可能略微有利於Leqembi，因爲其不良副作用較少，但FDA似乎傾向於批准禮來的藥物。
Stifel的分析師Paul Matteis表示，最有趣的問題在於標籤，以及是否建議在開始Leqembi治療後進行更長時間的MRI腦部掃描，而不是建議的三次MRI腦部掃描。
與衛材和百健的試驗不同，禮來還測量了與阿爾茨海默病相關的另一種蛋白質tau的水平，tau是腦細胞死亡的指標，有助於對研究中的患者進行分組。在提交給FDA的文件中，禮來辯稱，不需要tau成像來確定誰將從該藥物中受益。
一旦腦成像顯示澱粉樣斑塊被清除，donanemab試驗的參與者就可以停止治療，但FDA工作人員對治療益處能持續多久提出了質疑。