今年7月和鉑醫藥發佈公告，宣佈公司上半年實現扭虧爲盈。受該利好刺激，公司次日盤中股價大漲33.78%，創下今年以來的單日最大漲幅。
但市場的熱情並未延續下去，根據公司後續披露的中報，其扭虧的關鍵在於對外授權收入增加以及授權引進費用的減少，而非其他扭虧的18A那樣靠產品商業化盈利。因此和鉑醫藥下半年股價持續波動下跌，直至近期纔出現起伏。
據智通財經APP觀察，10月末至11月初，和鉑醫藥曾出現了一波走高行情，而這或許與國內首款FcRn拮抗劑的優秀業績激勵有關。數據顯示，由Argenx 研發的國內首個FcRn拮抗劑艾加莫德在今年9月5日上市後不到2個月國內銷售額便達到700萬美元，驗證了FcRn療法在國內的市場潛力。作爲和鉑醫藥的核心品種，巴託利單抗同樣也是治療gMG的靶向FcRn療法，因此市場看好其後續市場潛力。
然而，和鉑醫藥近日卻出現了股價四連跌，而這同樣是因爲巴託利單抗。12月1日，和鉑醫藥宣佈撤回巴託利單抗(HBM9161)治療全身型重症肌無力(gMG)的上市申請，並將於2024年上半年重新提交其上市申請。
撤回上市申請意味着巴託利單抗的商業化進度被延後，也更意味着和鉑醫藥的造血進度被拖延。
研發進展順利，但上市申請被撤回
據智通財經APP瞭解，目前和鉑醫藥擁有10種可能成爲差異化候選藥物的產品管線，HBM9161(巴託利單抗)、HBM4003、HBM7008及HBM1020是公司的主要產品，其中巴託利單抗進展最快，是公司最核心的產品。
實際上，從巴託利單抗的研發歷程來看，該產品的從臨牀前研究及前期臨牀均表現良好。
臨牀前研究和I期臨牀試驗的數據顯示，巴託利單抗耐受性良好，能迅速降低IgG。另外，巴託利單抗還是首個被證實同時在中國和高加索人羣中經皮下注射(SC)後能持續降低IgG的FcRn靶點藥物。
而此前和鉑公佈的針對中國 gMG 患者的 II 期研究結果則顯示，通過皮下注射給藥，巴託利單抗可快速、顯著地緩解臨牀症狀，改善患者的生活質量，並具有良好耐受性。
結果顯示，到治療 43 天時，安慰劑組、340mg 和 680mg 治療組的 MG-ADL 評分變化依次爲 -2.2、-4.7、-4.4;QMGs 變化依次爲-1.7、-8.0 和-8.8。合併兩個 batoclimab 治療組，以 MG-ADL 評分改善率高達 85.7%，顯著高於對照組 55.6%;QMGs 改善率高達 95.2%，顯著高於對照組 44.4%。
因此，針對該產品在免疫疾病領域的“廣譜”特質，和鉑醫藥快速推進了巴託利單抗在重症肌無力(MG)、原發免疫性血小板減少症(ITP)、Graves眼病(GO)、視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)等領域的研究，也就是說，公司希望依託巴託利單抗各大適應性形成“單產品管線”。
其中，針對重症肌無力適應症開展的III期臨牀試驗已在今年上半年取得積極研究結果。該關鍵臨牀研究旨在確認巴託利單抗在治療中國gMG中的療效及安全性，III期臨牀試驗結果達到主要研究終點及關鍵次要研究終點，同時治療總體上安全且耐受性良好，未發現新的安全性信號，這也是巴託利單抗在全球範圍內首個關鍵性臨牀試驗積極結果。
也正是基於此，和鉑醫藥在今年6月遞交了該產品的上市申請。但12月1日，和鉑醫藥宣佈自行撤回了該申請，理由是因爲巴託利單抗的III期研究延期且需要收集其他長期安全性數據。
上市進度延後，商業化難言明朗
據智通財經APP瞭解，重症肌無力(MG)是一種神經肌肉疾病，由針對突觸後膜上乙酰膽鹼受體、肌肉特異性激酶或其他乙酰膽鹼受體相關蛋白的自身抗體引起。
從市場潛力角度來看，MG實際患病率中位數爲10/10萬，且MG在各個年齡階段均可發病，30歲和50歲左右呈現發病雙峯。近年來，全球及中國MG治療藥物市場持續快速增長，據測算，全球MG治療藥物市場將從2020年的12.6億美元增至2025年的30.48億美元，CAGR達19.3%;中國市場則是從0.46億美元增至2.5億美元，CAGR達40.2%。
而從市場競爭角度來看，目前全球範圍內治療MG的靶向創新藥僅有四款，分別是阿斯利康的Eculizumab(依庫珠單抗)和Ravulizumab(雷夫利珠單抗)、UCB的Rozanolixizumab(洛利昔珠單抗)，以及Argenx的Efgartigimodalfa(艾加莫德)，其中亞力兄的兩款藥物均以C5爲靶點，洛利昔珠單抗和艾加莫德則以FcRn爲靶點。
其中，Argenx 的 是全球首款 FcRn 抑制劑，也是首個獲批的通過內源性減少致病性抗體而專門治療全身型 MG 的療法。該產品上市首年即實現 4 億美元的銷售額，並在今年Q3單季收入達到3.29億美元，並在大中華區上市一個月內銷售收入達到700萬美元。照此速度，市場預測艾加莫德將輕鬆邁入10億美元俱樂部。
從國內重症肌無力市場格局上來看，艾加莫德國內獲批之前，僅有依庫珠單抗在售，並且艾加莫德獲批時間上也完全能趕上今年醫保談判，銷售前景較爲光明，海外投行Jefferies預測，艾加莫德未來在中國僅在MG適應症的銷售峯值收入有望達到3-5億美元。
另一方面，基於廣闊的MG藥物市場前景，全球進入Ⅱ期以上的臨牀管線已經超10條，多款新藥已順利進入臨牀Ⅲ期，入局者包括強生、阿斯利康、葛蘭素史克等大藥企，靶點主要爲FcRn。
而和鉑醫藥撤回巴託利單抗的上市申請也從側面說明，其他III期在研產品已經拉近了與巴託利單抗的時間差距，而艾加莫德則有大半年時間在國內進行渠道鋪開和銷售，提高市佔率。
雖然此次撤回上市申請的原因是和鉑醫藥需要收集巴託利單抗其他長期安全性數據，但從二級市場表現來看，投資者並不滿意其延後商業化時間。還有一個重要原因是和鉑醫藥研發管線內並沒有第二款能在短期商業化的產品。
據其中報顯示，和鉑醫藥自研產品多數處於臨牀I期以及IND階段，進展最快的是普魯蘇拜單抗(HBM4003)，包括單藥以及聯用PD-1均處於臨牀II期階段。
目前來看，和鉑醫藥依靠其Ito I(Idea to IND)商業化策略有望在扭虧後逐漸實現正向現金流，然而這一商業模式依賴於公司後續客戶量的增長和訂單的穩定，後續公司想實現持續盈利還是需要產品商業化作爲基石，雖然巴託利單抗的商業化時間表只推遲到明年，但這段時間內市場會出現什麼變化還是個未知數，而這也將成爲和鉑醫藥商業化前路上的一片疑雲。
