1月3日，港股上市創新藥企基石藥業(02616)對外宣布，其抗體偶聯藥物(ADC)CS5001的臨床試驗申請(IND)已在2021年獲美國食品藥品監督管理局(FDA)批准。據了解，CS5001不僅是全球研發進展最快的靶向ROR1 的ADC之一，更具有全球同類藥物最佳潛力。
此次CS5001獲批臨床，是繼2021年9月多特異性抗體CS2006/NM21-1480的IND獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准後，基石藥業同類首創/同類最優/第一梯隊潛力産品組合取得重大開發進展。
資料顯示，ROR1是一種在多種腫瘤中都有高表達的腫瘤胚胎蛋白，包括各類白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，而其在成人健康組織中並不表達。
在業內看來， 基于早期研究的積極數據，ROR1有望成爲具有廣譜抗癌潛力的新藥靶點，靶向ROR1的ADC也因此受到跨國藥企熱烈追捧，相關交易獲得了極高的交易額。此前，默沙東以27.5億美元收購了VelosBio公司，其主要産品爲VLS-101(Ⅰ/Ⅱ)期；勃林格殷格翰以超過14億美元的價格收購NBE-Therapeutics的所有股份，從而獲得後者的主要新藥NBE-002及其抗體-藥物偶聯物(ADC)平台。
國內也有企業在ROR1靶點上進行布局，不過目前僅有基石藥業在跟進相關藥物的開發。CS5001是一款由基石藥業進行臨床開發的ROR1ADC，與同類藥物相比，其結構具有顯著的差異化特征，包括專有的位點特異性偶聯、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術，並由此帶來了全球同類最佳的潛力。這項臨床前研究數據表明：CS5001在多種表達ROR1腫瘤細胞系展現出了較強的選擇性細胞毒性，並在血液和實體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯著的體內抗腫瘤活性。CS5001臨床前研究數據備受矚目，于2021年10月入選了第33屆國際分子靶標與癌症治療大會重磅研究摘要。
對此，基石藥業首席科學官謝毅钊博士表示，CS5001在臨床前藥理學和藥效學方面的數據充分表明了其在治療腫瘤領域的精准醫學的潛力。”我們非常高興地看到CS5001在美國獲批進入臨床。”
同時，他透露，此次IND獲批後，基石藥業即將在美國啓動人體臨床試驗，旨在評估 CS5001在晚期B細胞淋巴瘤和實體瘤中的安全性、耐受性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。而在美國以外，基石藥業也已向澳大利亞藥監部門遞交了臨床試驗申請，並計劃在近期向中國國家藥品監督管理局遞交臨床試驗申請。這也是基石藥業近期繼舒格利單抗獲批上市後取得的又一重大進展。