北京時間2021年6月11日晚，第26屆歐洲血液學協會年會(EHA 2021)的主席研討會上，具體公布了百濟神州（06160）BTK抑制劑百悅澤®(澤布替尼)對比第一代藥物伊布替尼，用于治療複發或難治性(R/R)慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者的頭對頭全球3期臨床研究的期中分析數據。
該項頭對頭試驗被命名爲“ALPINE”，期中分析結果顯示，經研究者評估，澤布替尼達到了客觀緩解率(ORR)的優效性，並取得了顯著的無進展生存期(PFS)獲益，在安全性相關的關鍵次要終點也展現了顯著優勢。
隨着該研究數據在大會期間的公布，在最新發布的大行研報中，摩根士丹利認爲，ALPINE研究數據有助于提高對百濟神州的澤布替尼的全球銷量預期，並對其在美國的銷售峰值預期，從7.5億美元大幅提升至20億美元。該報告指出，此次澤布替尼在CLL這一BTK領域重要適應症中的優勢數據，未來可能幫助澤布替尼在全球市場進一步擴大市場份額，因此摩根士丹利已上調百濟神州美股目標價至409美元，港股市場目標價上調至244港元，給予“超配”評級。
在這項研究期中分析中，覆蓋了入組該試驗的415位患者，中位隨訪時間爲15.3個月時，已經達到研究的主要終點。經研究者評估，澤布替尼取得的ORR顯著高于伊布替尼，爲78.3%對比62.5%。ORR的改善效果對于染色體17p缺失這一類型的患者效果更明顯，爲83.3%對比53.8%。初步的PFS數據也顯示了令人鼓舞的趨勢，在12個月時，澤布替尼組的無進展生存率爲94.9%，伊布替尼組爲84.0%。在關鍵的安全性指標上，澤布替尼心房顫動或撲動事件的發生率顯著降低 (2.5% vs. 10.1%)、主要出血事件減少(2.9% vs. 3.9%)，同時由于不良反應導致的治療終止事件更少(7.8% vs 13.0%)。總體來說，這些強勁數據可能使澤布替尼成爲治療CLL的重要選擇，從而有助于市場在預期銷售額方面予以上調。
百濟神州公司于北京時間6月12日舉行了投資者電話會議，討論ALPINE臨床研究期中分析的結果以及將在EHA 2021展示的其它數據。 電話會上，百濟神州創始人、董事長兼首席執行官歐雷強也表示，新一代BTK抑制劑正在逐步在從伊布替尼的手中搶占市場份額，而過去和此次最新的臨床數據都支持了此前的假設，即澤布替尼是一款具備同類最佳潛力的BTK抑制劑，公司目前正在對澤布替尼開展廣泛的臨床項目，相信能得到更多長期的有效性與安全性數據。
公司資料顯示，澤布替尼是由百濟神州科學家自主研發的新型BTK抑制劑，得益于優化的藥物結構，它對BTK靶點的抑制更加精准，能夠形成完全、持久的深度抑制，並減少由于脫靶效應帶來的不良反應。目前，澤布替尼是全球唯一一款在兩項血液惡性腫瘤適應症中，開展頭對頭臨床試驗的BTK抑制劑，也是國內首個與外資藥企進口藥物開展頭對頭3期優效性試驗的本土研發抗癌新藥。
作爲國內首個出海、在美獲批的本土新藥，澤布替尼已經在美國、中國、加拿大及其它國際市場獲批上市，並被納入美國NCCN指南與中國CSCO臨床指南。隨着國際化布局的推進，澤布替尼當前已在全球遞交超過30項相關上市申請，覆蓋超過40個國家或地區，可能爲全球更多淋巴瘤患者帶來治療獲益，也很可能成爲我國首個真正意義上“走向世界”的中國新藥。
在國內，澤布替尼在2020年6月獲批上市，用于治療既往至少接受過一種治療的套細胞淋巴瘤MCL，以及CLL/SLL患者。目前，這兩項適應症均已被納入國家醫保目錄，降價超過40%，以更可負擔的親民價格，讓國內患者受益于國際品質的新藥。