智通財經APP獲悉，4月10日，亘喜生物(GRCL.US)在美國癌症研究協會(AACR)年會上以電子海報形式公布其基于TruUCAR平台開發的通用型同種異體候選産品GC027治療複發或難治急性T淋巴細胞白血病(r/r T-ALL)成人患者的最新長期隨訪數據。
基于TruUCAR平台開發的GC027是一款首次用于人體試驗、靶向CD7的通用型同種異體CAR-T單藥療法。目前，公司正在中國開展一項多中心的、由研究者發起的I期臨床試驗，旨在評估GC027治療複發或難治性T-ALL成人患者的安全性及有效性。在AACR 2020年會上，亘喜生物曾以口頭報告形式首次公布研究結果。
截至2021年2月4日的最新數據，展示了最初入組及後續入組受試者的長期隨訪情況。結果顯示，受試者的中位既往治療數爲6次，入組後均接受了TruUCAR GC027的單次輸注治療，輸注劑量爲以下叁種劑量水平之一：0.6x107細胞/千克、1.0x107細胞/千克或1.5x107細胞/千克。全部6名(100%)受試者均達到完全緩解，包括血細胞數量完全或未完全恢複(CR/CRi);其中，5名(83%)患者更是達到了最小殘留病竈陰性的完全緩解(MRD-CR)。在接受治療6個月後，該5名患者中的3名(60%)仍然保持MRD-CR狀態。針對最初5名受試者進行的18.5個月隨訪結果顯示，1名患者在16.8個月時仍然保持MRD-CR狀態;1名患者保持了9個月的MRD-CR狀態;1名原發難治性(對VDP化療方案無響應)的患者保持MRD-CR狀態達7個月。此外，另1名患者最初表現爲高腫瘤負荷以及廣泛性髓外病變，在接受了TruUCAR GC027療法後，經PET-CT掃描確認，所有髓外病竈均已清除，且患者在第28天達到MRD-CR狀態。
所有6名患者均對TruUCAR GC027的單次輸注耐受良好，且未觀察到神經毒性事件(ICANS)或急性移植物抗宿主病(aGvHD)的發生。所有患者都出現了不同程度的細胞因子釋放綜合征(CRS)，但在包括使用托珠單抗在內的標准治療後，均得到有效控制。總體安全性與此前觀察到的結果一致。
亘喜生物首席醫學官Martina Sersch博士表示：“當前，針對r/r T-ALL的治療手段極爲有限，患者難以取得理想的臨床獲益。此次GC027相關研究的長期隨訪數據呈現出積極結果，預示着該候選産品有望成爲一種極具潛力的、僅需單次輸注的同種異體CAR-T細胞單藥療法。接下來，我們將在全球範圍內加速推進這款基于亘喜生物TruUCAR平台開發的創新産品的臨床進展，並進一步拓展T-ALL以外的其他適應症，以求解決更多臨床未滿足需求。”
GC027 研究者發起的臨床研究(IIT)主要研究者，重慶新橋醫院(陸軍軍醫大學第二附屬醫院)血液病醫學中心主任張曦教授表示：“急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強的惡性血液腫瘤，患者複發率和死亡率都很高。複發患者預後差，治療選擇非常有限，5年以上生存率小于10%。亘喜生物獨有的通用型CAR-T細胞療法GC027，由無需人類白細胞抗原(HLA)匹配的健康供者T細胞制備，有望爲難治複發的CD7陽性急性T淋巴細胞白血病提供新的治療選擇。我們期待該項療法能早日造福患者。”