一直以來，亞盛醫藥細胞凋亡管線的研發進度備受資本和業界的期待，而公司也不負衆望在近年來取得了衆多突出的研發成就。
以在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575爲例，2020年，APG-2575曾三獲美國FDA孤兒藥認證，幫助亞盛醫藥在三條適應症賽道建立了巨大的競爭優勢。如今，APG-2575再次獲得一項FDA孤兒藥認證，爲亞盛醫藥在2021年的創新研發贏得一個漂亮的“開頭彩”。
智通財經APP觀察到，1月5日，亞盛醫藥-B(06855)宣佈，美國食品和藥品監督管理局(FDA)日前授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用於治療急性髓系白血病(AML)。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥(WM)、慢性淋巴細胞白血病(CLL)、和多發性骨髓瘤(MM)適應症之後，獲得的第四個FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證，創中國企業之最。
AML是一種具有高度異質性的血液系統惡性腫瘤，且主要爲一種老年患者疾病，診斷時的中位年齡爲68歲。美國國家癌症所最新的SEER(Surveillance Epidemiology and End Results Program)預估數據顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，並將有11180人死於該疾病。儘管近年來在AML的治療方面取得了一定進展，但該疾病的5年生存率爲25%-30%，因此臨牀上仍迫切需要更安全、更持久有效的治療手段。
“孤兒藥”又稱爲罕見藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少於20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助於該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨牀試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是該藥物該適應症批准上市後可獲得美國市場7年獨佔權。
隨着中國醫藥創新力量的崛起，中國藥企近年來的“出海”趨勢日益明顯，獲得FDA孤兒藥認定等資格認定也被視爲重要的全球化創新實力指標之一。作爲一直堅持全球創新的領軍企業，亞盛醫藥無疑是其中佼佼者。截至現在，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證(見下表)。公開信息顯示，該數量在中國企業中最爲領先。
FDA批准的創新藥數量的公開數據顯示，近10年來，獲得FDA批准的孤兒藥在獲批創新療法中的比例逐步上升。2020年全年獲批新藥中獲孤兒藥資格的創新療法的比例超過了60%，創10年來佔比的新高。這一數據表明，FDA孤兒藥資格認定的政策對於加快罕見病藥物的研發、上市有着非常實際的激勵與推動意義。
亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊表示：“我們在短短一年時間內，獲得9項FDA孤兒藥認證，無論在時間還是數量上，都是創下中國企業之最，甚至在全球範圍內也應該是領先的。這一數據的背後，源於我們團隊對於自身使命的堅守，即‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨牀需求’。希望在FDA孤兒藥政策的推動下，我們的多個藥物能加快臨牀開發進度，早日獲批，從而更快的造福更多患者。”
