智通財經APP獲悉，近日，強生(JNJ.US)與傳奇生物(LEGN.US)在第62屆美國血液學會(ASH)年會上公佈了CAR-T療法西達基奧侖賽(cilta-cel)用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤的Ib/II期合併CARTITUDE-1研究(NCT03548207)最新臨牀數據。
在這項涵蓋了97名晚期多發性骨髓瘤患者的臨牀試驗中，當中位隨訪時間爲12.4個月時,97%患者獲得緩解，67%患者獲得嚴格的完全緩解(sCR)，顯示了持續較高的總緩解率(ORR)。在這一年的時間裏，仍有89％的患者還活着，77％的患者未見癌症進展。
不過，療效的增強伴隨了更大的副作用，目前已有14位患者在研究中死亡，其中1名死於細胞因子釋放綜合徵(CRS)，5名患者因癌症惡化而死亡，其餘8名死於其他副作用，包括敗血症、肺炎和免疫效應細胞相關的神經毒性綜合徵(ICANS)。
在這項臨牀試驗中，有 16％的患者報告了ICANS事件，其中2％爲中度至重度。患者通常在CAR-T治療後的幾天內經歷ICANS事件，並且往往能夠儘快解決。但另有12例患者在接受CAR-T治療後一個月出現ICANS症狀，其中6名患者花費了大約75天才得以解決；另外6名患者ICANS症狀從未消除，其中1名患者死亡。
據悉，西達基奧侖賽是由傳奇生物開發的一款靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法，是國內首個被納入突破性治療名單的品種。截至目前，全球僅有3款CAR-T細胞療法產品在美國上市。
2017年12月，傳奇生物與強生製藥子公司楊森製藥簽訂了獨家全球許可和合作協議，進行西達基奧侖賽的開發和商業化。2019年，該藥獲得歐盟委員會的優先藥物認定和FDA突破性療法認定，並被授予孤兒藥資格。
據強生公司發言人表示，將於今年12月開始向FDA提交西達基奧侖賽數據，並於明年初向EMA提交。