半年內，細胞凋亡管線在研新藥5次獲得FDA“孤兒藥認證”，預示着亞盛醫藥在細胞凋亡管線創新研發和新藥落地的關鍵進度上實現了質的飛躍。
智通財經APP瞭解到，10月9日，亞盛醫藥(06855)宣佈，美國食品和藥品監督管理局(FDA)日前授予公司細胞凋亡管線在研原創新藥MDM2-p53抑制劑APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252兩項孤兒藥資格認定，分別用於治療急性髓系白血病(AML)、小細胞肺癌(SCLC)。
此次是亞盛醫藥的細胞凋亡管線從FDA獲得的第5個孤兒藥資格認定。
今年7月和9月，FDA授予APG-2575兩個孤兒藥資格認定，適應症分別爲華氏巨球蛋白血癥(WM)和慢性淋巴細胞白血病(CLL);今年9月，FDA授予孤兒藥資格認定，用於治療胃癌。
此外，在今年5月，公司第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351獲得FDA孤兒藥資格認定，被授予的適應症爲慢性髓性白血病。
這就意味着，截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得6項FDA孤兒藥認證。
“孤兒藥”又稱爲罕見藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少於20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助於該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨牀試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是該藥物的該適應症批准上市後可獲得美國市場7年獨佔權。
MDM2-p53抑制劑APG-115治療AML
AML是一種具有高度異質性的血液系統惡性腫瘤，且主要爲一種老年患者疾病，診斷時的中位年齡爲68歲1。美國國家癌症所最新的SEER(Surveillance Epidemiology and End Results Program)數據顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，預計將有11180人死於該疾病。儘管近年來在AML的治療方面取得了一定進展，但該疾病的5年生存率爲25%-30%，仍存在較大的、尚未滿足的臨牀需求。
APG-115爲亞盛醫藥在研的一種口服的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53的腫瘤抑制活性。APG-115是首個在中國進入臨牀階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國和美國展開多項治療實體瘤及血液腫瘤的臨牀研究。
Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252治療SCLC
肺癌在美國是導致癌症相關死亡的主要原因2。肺癌按組織病理學分型可分爲兩大類，即非小細胞肺癌(NSCLC )和SCLC，其中約13-15%被劃分爲SCLC2,3。SCLC是一種罕見的、侵襲性較高的惡性腫瘤，5年生存率較低3。特別是復發/難治性SCLC患者的治療選擇很少，且所有治療方式的有效率都較爲有限。
APG-1252爲亞盛醫藥自主研發的新型高效小分子藥物，可通過選擇性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修復細胞凋亡。目前APG-1252正在美國和澳大利亞進行鍼對晚期癌症患者的臨牀I期劑量爬坡試驗，在美國進行鍼對聯合紫杉醇治療復發難治SCLC患者的Ib/II期試驗，並在中國進行鍼對SCLC患者的單藥臨牀I期劑量爬坡試驗。目前的臨牀數據表明APG-1252在SCLC及其他晚期實體瘤患者中具有良好的安全性，並初步顯示療效。
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆表示：“AML、SCLC等疾病的治療都是全球層面目前尚未完全滿足的臨牀需求。對APG-115而言，已是近日內獲得的第二項FDA孤兒藥資格認定，而APG-1252則是首次獲得該資格認定。孤兒藥相關政策的扶持將有助於我們加快這兩個藥物的全球臨牀開發與產品上市，從而早日惠及更多患者。”