在Bcl-2抑制劑APG-2575獲得第二個FDA孤兒藥認證的一週後，亞盛醫藥細胞凋亡管線中的另一款產品MDM2-p53抑制劑APG-115也獲得了首個FDA孤兒藥認證。
智通財經APP瞭解到，9月14日，亞盛醫藥-B(06855)宣佈，美國食品和藥品監督管理局(FDA)授予公司在研原創新藥MDM2-p53抑制劑APG-115孤兒藥資格認定，用於治療胃癌。
此次是亞盛醫藥從FDA獲得的第4個孤兒藥資格認定。今年5月，公司第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351獲得首個FDA孤兒藥資格認定，被授予的適應症爲慢性髓性白血病;同年7月和9月，FDA授予APG-2575兩個孤兒藥資格認定，適應症分別爲華氏巨球蛋白血癥(WM)和慢性淋巴細胞白血病(CLL)。
“孤兒藥”又稱爲罕見藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少於20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。
擁有一張“孤兒藥認證”門票，意味着企業在美進行新藥研發將擁有在立項、研發、審批等多個過程中，享受稅收減免、特殊通道、加速審批等優惠。
本次APG-115獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助於該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨牀試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是批准上市後可獲得美國市場7年獨佔權。
繼APG-2575之後，APG-115再度獲得FDA的孤兒藥認證，充分說明FDA對亞盛醫藥細胞凋亡管線研發的認可。如此，APG-115在美進行的臨牀試驗將在一定程度上降低研發投入以及加快臨牀審批速度，有利於產品在美快速落地，確立其在胃癌治療市場的競爭優勢。
據智通財經APP瞭解，胃癌的發病率在東西方國家呈現較大差異。根據最新的SEER(Surveillance Epidemiology and End Results Program)數據，2017年美國胃癌的患病人數約爲116525，被認爲是一種罕見病。但在中國、日本等亞洲國家胃癌發病率則較高。值得關注的是，胃癌死亡率居全球惡性腫瘤死亡率的第三位，僅次於肺癌和結直腸癌。在所有因腫瘤導致的死亡中，約有1 / 12可歸因於胃癌。
依據2020年美國國家綜合癌症網絡(NCCN)胃癌臨牀實踐指南，目前推薦多學科綜合治療模式來治療無法切除的晚期轉移性胃癌患者。然而對於接受二線治療的疾病進展患者來說，治療選擇少且預後較差，因此迫切需要新的有效的治療方法3，來改善疾病進展和降低死亡率。
APG-115爲亞盛醫藥在研的一種口服生物可利用的、高選擇性的小分子MDM2抑制劑，對MDM2具有高度結合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復p53的腫瘤抑制活性。
APG-115是首個在中國進入臨牀階段的MDM2-p53抑制劑，已在中國和美國展開多項治療實體瘤及血液腫瘤的臨牀研究，並在治療胃癌的臨牀前研究中顯示了相當的潛力。
對於APG-115獲得FDA孤兒藥認證，亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“胃癌的治療是全球層面目前尚未完全滿足的臨牀需求。此次針對胃癌適應症獲得FDA孤兒藥資格認定是APG-115產品開發和商業化的重要里程碑。孤兒藥相關政策的扶持將有助於我們加快這一藥物的全球臨牀開發與產品上市，從而早日惠及更多患者。”