智通財經APP獲悉,週一,製藥公司Marinus Pharmaceuticals(MRNS.US)股價在收盤後暴漲超60%。此前公司宣佈,旗下候選藥物加奈索酮(Ganaxolone)在治療罕見疾病CDKL5缺乏症(CDD)的3期試驗中達到了主要終點,且總體耐受性良好。計劃於2021年中期提交新藥申請(NDA)。
Marinus於2018年中啓動了這一項全球性、雙盲、安慰劑對照的3期臨牀試驗,招募大約70名2-21歲確認攜帶疾病相關CDKL5基因變異的患者。
CDKL5缺乏症是由位於X染色體的細胞週期素依賴性激酶樣5(CDKL5)基因突變導致的。CDKL5基因負責編碼對大腦正常功能至關重要的的蛋白質。該病主要影響女孩,特徵是早發性、難以控制的癲癇和嚴重的神經發育損傷。大部分患兒無法行走、說話或自主進食,許多患兒需要輪椅輔助,生活不能自理,需要他人照料。