自今年6月宣佈與阿斯利康BTK抑制劑展開聯藥研究，到7月首獲美國FDA孤兒藥認證，再到9月再獲FDA孤兒藥認證，在不到半年的時間內， 亞盛醫藥細胞凋亡管線重磅產品APG-2575完成了從探索國際合作到推進海外研發的“三步走”。
智通財經APP瞭解到，9月7日，亞盛醫藥-B(06855)宣佈，美國食品和藥品監督管理局(FDA)授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用於治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)。
這APG-2575獲得的第二個FDA授予的孤兒藥資格認定，也是亞盛醫藥從FDA獲得的第三個孤兒藥資格認定。今年5月，公司第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351獲得首個FDA孤兒藥資格認定，被授予的適應症爲慢性髓性白血病;同年7月，FDA授予APG-2575首個孤兒藥資格認定，適應症爲華氏巨球蛋白血癥(WM)。
擁有一張“孤兒藥認證”門票，意味着企業在美進行新藥研發將擁有在立項、研發、審批等多個過程中，享受稅收減免、特殊通道、加速審批等優惠。
APG-2575同時在2個適應症治療領域獲得FDA的“孤兒藥認證”也預示着亞盛醫藥將在雙適應症賽道取得極大的競爭優勢。
權威機構對創新研發的認可
APG-2575作爲亞盛醫藥細胞凋亡管線中的一款新型口服Bcl-2選擇性抑制劑，其主要作用於白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等疾病。在2020年突發公共衛生事件的大環境下，APG-2575研發卻逆勢加速，實現了階段性進展。
目前針對華氏巨球蛋白血癥(WM)和慢性淋巴細胞白血病(CLL)兩大適應症，APG-2575的臨牀試驗進展較快。此次APG-2575再獲FDA“孤兒藥認證”，其對應適應症便是慢性淋巴細胞白血病(CLL)。
從適應症角度來看，CLL是一種成人白血病，以外周血、骨髓、脾臟和淋巴結等淋巴組織中出現大量克隆性B淋巴細胞爲特徵。
據美國癌症協會(American Cancer Society)統計數據顯示，到2020年美國將有約21040例CLL新病例，約有4060例死於該疾病;而根據最新的SEER(Surveillance Epidemiology and End Results)數據，2020年美國CLL患者低於20萬人。
現有的布魯頓酪氨酸蛋白激酶(BTK)抑制劑和Bcl-2抑制劑的開發改善了CLL患者的預後，但醫學上仍然迫切需求更安全有效、能在短期治療中達到深度緩解的、免化療的治療方案。
作爲亞盛醫藥細胞凋亡管線中的核心候選產品，APG-2575有望成爲治療CLL的重磅藥物。
智通財經APP瞭解到，APG-2575是一款在研的新型口服Bcl-2選擇性小分子抑制劑，主要通過選擇性抑制Bcl-2蛋白來恢復腫瘤細胞程序性死亡機制(細胞凋亡)，從而殺死腫瘤，擬用於治療多種血液惡性腫瘤。APG-2575是首個在中國進入臨牀階段的、本土研發的Bcl-2選擇性抑制劑。
在該適應症的研發進度方面，APG-2575現已獲得美國、中國、澳大利亞多項Ib/II期臨牀試驗許可，正在全球同步推進多個血液腫瘤適應症的臨牀開發。其中作爲單藥或聯合治療復發/難治CLL/SLL(小淋巴細胞淋巴瘤)的一項全球Ib/II期臨牀研究在進行中，正在美國和澳大利亞進行患者招募。
APG-2575針對CCL適應症獲得FDA的“孤兒藥認證”意義重大。獲得孤兒藥認定後，將有助於APG-2575在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨牀試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是批准上市後可獲得美國市場7年獨佔權。
在這些優惠中，最重要的莫過於享有7年市場獨佔權。也就是這一優惠爲新藥上市後順利進行市場擴張鋪平道路，其餘企業就算想仿製也需要7之年以後，最大程度保障了相關企業的市場經濟效益。
值得注意的是，APG-2575以同款藥物的2種不同適應症，先後拿到FDA雙認證資格，在中國生物醫藥史上還是比較少見的。
並且，APG-2575在不同適應症治療領域，兩度獲得FDA孤兒藥資格，顯然充分說明FDA對亞盛醫藥的認可。如此，APG-2575在美進行的臨牀試驗將在一定程度上降低研發投入以及加快臨牀審批速度，有利於產品在美快速落地，確立其在WM和CLL兩大適應症市場的競爭優勢。
加速掘金百億CLL治療市場
目前正處在孤兒藥市場發展的黃金時期。智通財經APP瞭解到，在孤兒藥法案通過前，只有10種孤兒藥品進入市場。但到2017年底，已有450多種用於668種罕見病適應症的產品獲得FDA批准。
細數當前孤兒藥營收領域佔據領先位置的企業，新基、強生、諾華、羅氏和默沙東等知名跨國藥企均名列其中。
可見，孤兒藥已逐漸成爲全球新藥領域的全新研發方向，並且屬於尚未有效發掘的藍海市場。EvaluatePharma統計數據顯示，2017-2022年，預計孤兒藥市場複合增長率爲11.1%，遠高於非孤兒藥市場(複合增長率僅5.3%);到2022年，預計孤兒藥的銷售總額將達到2090億美元，佔全球藥物銷售額的21.4%。這也就意味着，孤兒藥的市場表現屆時將優於全球處方藥市場。
在此市場背景下，通過FDA的孤兒藥認證對於APG-2575而言意義非凡，有利於其在WM/CLL治療領域市場競爭中掌握更大的優勢。
值得注意的是，目前亞盛醫藥還與阿斯利康就APG-2575與BTK抑制劑CALQUENCE® (acalabrutinib)在CLL/SLL治療方面展開聯藥研究，這有望幫助亞盛醫藥通過合作實現優勢互補。
對此，亞盛醫藥首席醫學官翟一帆表示：“CLL的治療是全球層面目前尚未完全滿足的臨牀需求。作爲公司細胞凋亡產品管線的重要臨牀開發品種，APG-2575在繼WM適應症之後，再次迅速獲得FDA第二個孤兒藥資格認定，是對我們的高度認可與鼓勵。我們將在孤兒藥相關政策的扶持下，加快這一藥物的全球臨牀開發與產品上市，早日爲CLL患者提供更多的治療選擇。”