智通財經APP獲悉，日前，諾華(NVS.US)宣佈，該公司開發的ABL1變構抑制劑asciminib（ABL001），在治療慢性髓系白血病（CML）患者的3期臨牀試驗ASCEMBL的初步分析中達到主要終點。
與活性對照相比，asciminib在24周時的主要分子學反應（MMR）率具有統計學意義的改善。這項試驗納入的患者爲經治慢性費城（Ph）染色體陽性CML患者，曾接受過兩種以上酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的治療，並且對最近接受的TKI治療產生耐藥性或不耐受。
慢性髓系白血病（CML）是一種發生在多能造血幹細胞中的惡性骨髓增殖性腫瘤，其特點爲外周血中粒細胞顯著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色體和/或BCR-ABL融合基因。雖然目前有多種治療CML的TKI療法，但是當患者疾病復發時，可能會對後續TKI療法產生耐藥性或不耐受。
Asciminib（ABL001）是一種針對ABL1的變構抑制劑，它已獲得美國FDA授予的快速通道資格。由於它與BCR-ABL1結合的位點與常見TKI不同，因此可能解決CML患者後期治療中對TKI耐藥和不耐受問題。