智通財經APP獲悉，8月27日，《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)正式發表了禮來製藥(LLY.US)RET激酶抑制劑selpercatinib(Retevmo)用於治療非小細胞肺癌(NSCLC)和髓樣甲狀腺癌(MTC)的1/2期註冊臨牀試驗結果。Selpercatinib是首款獲批治療攜帶RET基因變異癌症患者的精準療法。
本次在NEJM上發表的是支持selpercatinib獲批的1/2期註冊臨牀試驗結果。針對甲狀腺癌的1/2期臨牀研究數據顯示：在55名此前接受過治療的RET突變髓樣甲狀腺癌患者中，客觀緩解率爲69%，一年無進展生存率達到了82%；在88名此前未接受治療的RET突變髓樣甲狀腺癌患者中，客觀緩解率爲73%，一年無進展生存率爲92%；在19名接受過治療的RET融合甲狀腺癌患者中，客觀緩解率爲79%，一年無進展生存率爲64%。目前，研究團隊已經啓動國際3期試驗，進一步評估selpercatinib作爲RET突變甲狀腺髓樣癌的一線治療效果。
針對非小細胞肺癌的1/2期試驗共納入了144例RET融合的晚期患者。研究顯示，在未經治療的患者中，85%達到部分緩解，10%疾病穩定，治療6個月時，仍有90%的患者對療法有持續響應。在既往接受過治療的患者中：2%完全緩解，62%部分緩解，29%疾病穩定；中位持續緩解時間爲17.5個月，在中位隨訪時間12個月時，有63%的患者仍然處於緩解狀態；中位無進展生存期(PFS)爲16.5個月。
Selpercatinib是禮來公司收購Loxo Oncology時獲得的一款高度特異性、強力口服RET抑制劑，它不但可以抑制天然RET信號通路，還可以抑制可能出現的獲得性抗性。該藥曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定、孤兒藥資格和優先審評資格。
今年5月，selpercatinib獲得美國FDA批准上市，治療轉移性RET融合陽性NSCLC成人患者，以及晚期或轉移性RET突變型甲狀腺髓樣癌患者，或者晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌患者。這也是首款獲批用於攜帶RET基因變異癌症患者的精準療法。