最近,兩間生物科技企業公佈出色的臨床測試數據。 基因編輯技術可說是打開了改變生命組成基礎的大門,讓科學家得以增加、移除或改造影響生物各項功能的遺傳物質。從有關技術發展出的治療方法,旨在以健康基因取代引發病變的缺陷基因,有望治療極難或無法痊癒的疾病。
針對疾病開發治療方法,以應付未獲滿足的龐大需求,往往為生物科技企業帶來可觀利潤。換句話說,投資者不妨留意現時基因編輯領域的生物科技龍頭,並分析哪間企業能夠成為長遠贏家。在專注發展基因編輯技術的眾多生物科技企業中,前景最好的兩間公司包括CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)和bluebird bio (NASDAQ:BLUE),下文將為大家詳細介紹。
CRISPR Therapeutics 去年,CRISPR Therapeutics公佈旗下最具潛力的在研候選藥物CTX001於第1/2期試驗中取得正面結果,造成不少迴響。公司正在研發的該款產品屬於一項潛在療法,用作醫治名為「鐮刀型紅血球疾病」和「輸血依賴型β地中海貧血」的兩種血液疾病。
有關試驗測試CTX001在一名鐮刀型紅血球疾病患者和一名輸血依賴型β地中海貧血患者身上的治療成效。 鐮刀型紅血球疾病的常見副作用包括引發劇痛的血管阻塞危機,但經過四個月的治療後,參與試驗的該名患者並無出現有關情況。
相比之下,在接受治療前,該患者每年平均經歷七次血管阻塞危機。
至於輸血依賴型β地中海貧血患者方面,在治療前,該名患者每年平均需接受16.5次輸血。然而,在展開治療後九個月期間,該名患者一直毋須接受輸血。
上述結果畢竟只是來自第1/2期臨床試驗,而且僅涉及兩名患者,故此遠遠不足以下定論。單憑有關數據,無法保證CTX001能夠有效治療其他患者,並在往後的臨床測試中同樣出色。不過,試驗的結果仍然令人鼓舞。
在本月較早前,CRISPR Therapeutics亦公佈了該項研究的更多好消息。公司表示,在接受治療的15個月後,首名輸血依賴型β地中海貧血患者依然毋須輸血,而首名接受CTX001治療的鐮刀型紅血球疾病患者,於治療後九個月也沒有出現血管阻塞危機。
筆者認為,在還未公佈最新試驗結果前,CRISPR Therapeutics已經值得投資者買入,現在有正面因素加持,這隻股票更顯吸引。
與此同時,大家也別忘記,CRISPR Therapeutics正與福泰製藥(Vertex Pharmaceuticals)(NASDAQ:VRTX)等最少一名主要夥伴聯手發展。兩間企業結盟已久,去年還擴大合作範圍,由福泰製藥預先支付1.75億美元,並承諾提供潛在的額外獎勵金,以交換CRISPR Therapeutics部分在研產品的獨家權。
在首季,CRISPR Therapeutics的淨虧損為6,970萬美元,幸好,截至3月31日,公司的現金及現金等價物結餘高達8.897億美元。考慮到現金結餘水平,筆者相信短期內公司不會攤薄現有股東權益。本年至今,CRISPR Therapeutics的股價上升23.1%。鑑於上述各項因素,筆者認為公司長遠將繼續跑贏市場。簡而言之,這隻生物科技股是現時的必買之選。
bluebird bio Bluebird近期表現欠佳,年初至今股價下滑30%。可是,在筆者眼中,公司股票價格低迷,反而是趁低吸納的好機會。有別於大部分基因編輯企業,Bluebird早就於市場上推出了獲得批准的產品。該款療法名為Zynteglo,主治輸血依賴型β地中海貧血,並已於2019年6月取得歐洲批准。
然而,投資者還是需要注意幾個事項。首先,Zynteglo並非一般療法,只有經過正式訓練的醫護人員才能使用適當設備以Zynteglo治療病人。公司也表示:「由於提供罕見疾病的基因療法需要極高技術和專業知識,bluebird bio正與具備有關專長,能夠進行幹細胞移植和治療輸血依賴型β地中海貧血的多間機構合作,建立Zynteglo療法的合資格治療中心」。 由此可見,以Zynteglo治療患者遠較其他大部分療法複雜。
第二,儘管Zynteglo的定價高達158萬歐元,Bluebird卻稱會接受分期付款。患者可以先支付315,000歐元的預付款項,並在治療成功的數年內分四次支付餘款。在該項分期計劃下,Zynteglo產生收益的速度將會大幅減慢。
話雖如此,Bluebird的股票仍然適合投資者買入,尤其是,在Zynteglo獲批前,市面上根本沒有輸血依賴型β地中海貧血的療法。除此以外,Zynteglo亦反映公司致力為其他罕見疾病開發基因療法。
Bluebird將會針對其他多種疾病研究可行治療方法,當中包括鐮刀型紅血球疾病。最近,公司公佈了鐮刀型紅血球疾病研究性療法LentiGlobin的第1/2期研究數據。公司表示,在試驗期間,鐮刀型紅血球疾病患者「幾乎完全沒有出現」血管阻塞危機。
Bluebird正與百時美施貴寶(Bristol Myers Squibb)(NYSE:BMY)攜手開發潛在的重磅抗癌療法ide-cel。不久前,兩間企業向美國食品藥物管理局提交了生物製品許可申請,要求批准使用ide-cel治療已經接受最少三項現有療法的多發性骨髓瘤患者。
筆者相信,隨著未來數月Bluebird收益增加,公司股價將會反彈。另外,ide-cel獲批亦會是公司的利好因素。有見及此,投資者現在買入Bluebird,五年後將能獲得豐厚回報。
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