最近，兩間生物科技企業公佈出色的臨床測試數據。 基因編輯技術可說是打開了改變生命組成基礎的大門，讓科學家得以增加、移除或改造影響生物各項功能的遺傳物質。從有關技術發展出的治療方法，旨在以健康基因取代引發病變的缺陷基因，有望治療極難或無法痊癒的疾病。
針對疾病開發治療方法，以應付未獲滿足的龐大需求，往往為生物科技企業帶來可觀利潤。換句話說，投資者不妨留意現時基因編輯領域的生物科技龍頭，並分析哪間企業能夠成為長遠贏家。在專注發展基因編輯技術的眾多生物科技企業中，前景最好的兩間公司包括CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)和bluebird bio (NASDAQ:BLUE)，下文將為大家詳細介紹。
CRISPR Therapeutics 去年，CRISPR Therapeutics公佈旗下最具潛力的在研候選藥物CTX001於第1/2期試驗中取得正面結果，造成不少迴響。公司正在研發的該款產品屬於一項潛在療法，用作醫治名為「鐮刀型紅血球疾病」和「輸血依賴型β地中海貧血」的兩種血液疾病。
有關試驗測試CTX001在一名鐮刀型紅血球疾病患者和一名輸血依賴型β地中海貧血患者身上的治療成效。 鐮刀型紅血球疾病的常見副作用包括引發劇痛的血管阻塞危機，但經過四個月的治療後，參與試驗的該名患者並無出現有關情況。
相比之下，在接受治療前，該患者每年平均經歷七次血管阻塞危機。
至於輸血依賴型β地中海貧血患者方面，在治療前，該名患者每年平均需接受16.5次輸血。然而，在展開治療後九個月期間，該名患者一直毋須接受輸血。
上述結果畢竟只是來自第1/2期臨床試驗，而且僅涉及兩名患者，故此遠遠不足以下定論。單憑有關數據，無法保證CTX001能夠有效治療其他患者，並在往後的臨床測試中同樣出色。不過，試驗的結果仍然令人鼓舞。
在本月較早前，CRISPR Therapeutics亦公佈了該項研究的更多好消息。公司表示，在接受治療的15個月後，首名輸血依賴型β地中海貧血患者依然毋須輸血，而首名接受CTX001治療的鐮刀型紅血球疾病患者，於治療後九個月也沒有出現血管阻塞危機。
筆者認為，在還未公佈最新試驗結果前，CRISPR Therapeutics已經值得投資者買入，現在有正面因素加持，這隻股票更顯吸引。
與此同時，大家也別忘記，CRISPR Therapeutics正與福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）(NASDAQ:VRTX)等最少一名主要夥伴聯手發展。兩間企業結盟已久，去年還擴大合作範圍，由福泰製藥預先支付1.75億美元，並承諾提供潛在的額外獎勵金，以交換CRISPR Therapeutics部分在研產品的獨家權。
在首季，CRISPR Therapeutics的淨虧損為6,970萬美元，幸好，截至3月31日，公司的現金及現金等價物結餘高達8.897億美元。考慮到現金結餘水平，筆者相信短期內公司不會攤薄現有股東權益。本年至今，CRISPR Therapeutics的股價上升23.1%。鑑於上述各項因素，筆者認為公司長遠將繼續跑贏市場。簡而言之，這隻生物科技股是現時的必買之選。
bluebird bio Bluebird近期表現欠佳，年初至今股價下滑30%。可是，在筆者眼中，公司股票價格低迷，反而是趁低吸納的好機會。有別於大部分基因編輯企業，Bluebird早就於市場上推出了獲得批准的產品。該款療法名為Zynteglo，主治輸血依賴型β地中海貧血，並已於2019年6月取得歐洲批准。
然而，投資者還是需要注意幾個事項。首先，Zynteglo並非一般療法，只有經過正式訓練的醫護人員才能使用適當設備以Zynteglo治療病人。公司也表示：「由於提供罕見疾病的基因療法需要極高技術和專業知識，bluebird bio正與具備有關專長，能夠進行幹細胞移植和治療輸血依賴型β地中海貧血的多間機構合作，建立Zynteglo療法的合資格治療中心」。 由此可見，以Zynteglo治療患者遠較其他大部分療法複雜。
第二，儘管Zynteglo的定價高達158萬歐元，Bluebird卻稱會接受分期付款。患者可以先支付315,000歐元的預付款項，並在治療成功的數年內分四次支付餘款。在該項分期計劃下，Zynteglo產生收益的速度將會大幅減慢。
話雖如此，Bluebird的股票仍然適合投資者買入，尤其是，在Zynteglo獲批前，市面上根本沒有輸血依賴型β地中海貧血的療法。除此以外，Zynteglo亦反映公司致力為其他罕見疾病開發基因療法。
Bluebird將會針對其他多種疾病研究可行治療方法，當中包括鐮刀型紅血球疾病。最近，公司公佈了鐮刀型紅血球疾病研究性療法LentiGlobin的第1/2期研究數據。公司表示，在試驗期間，鐮刀型紅血球疾病患者「幾乎完全沒有出現」血管阻塞危機。
Bluebird正與百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）(NYSE:BMY)攜手開發潛在的重磅抗癌療法ide-cel。不久前，兩間企業向美國食品藥物管理局提交了生物製品許可申請，要求批准使用ide-cel治療已經接受最少三項現有療法的多發性骨髓瘤患者。
筆者相信，隨著未來數月Bluebird收益增加，公司股價將會反彈。另外，ide-cel獲批亦會是公司的利好因素。有見及此，投資者現在買入Bluebird，五年後將能獲得豐厚回報。
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