今年5月，亞盛醫藥-B(06855)核心產品HQP1351相繼獲得FDA孤兒藥資格認定和快速通道資格(FTD)，踏出通往國際商業化道路的關鍵一步。如今，公司在中國商業化的進程也到達了一個新的里程碑。
智通財經APP瞭解到，6月18日亞盛醫藥宣佈，公司全資子公司廣州順健已向國家藥品監督管理局(NMPA)新藥審評中心(CDE)提交HQP1351的新藥上市申請(NDA)，用於治療伴有T315I突變的慢性髓性白血病(CML)慢性期和加速期患者。這是亞盛醫藥創立以來的第一個新藥上市申請，也將有望成爲國內首個上市的第三代BCR-ABL抑制劑。
公司已於近期與CDE進行了新藥上市申請提交前(pre-NDA) 的溝通交流，申請依據HQP1351的兩項關鍵性註冊臨牀研究結果提交NDA。這兩項臨牀研究分別是針對伴有T315I突變的慢性髓性白血病(CML)慢性期和加速期患者。CDE同意公司提交該藥物針對這兩個適應症的NDA。
CML是一種與白細胞有關的惡性腫瘤。隨着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的上市，CML的治療方式得以革新。儘管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼(格列衛®)及後續推出的幾種二代藥物對CML的治療具有顯著的臨牀效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨牀上急需有效的治療藥物。
HQP1351是亞盛醫藥在研原創1類新藥，爲口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果。2019年7月，該品種獲美國FDA臨牀試驗許可，直接進入Ib期臨牀研究。今年5月，HQP1351接連獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格。
亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“遞交HQP1351 NDA對亞盛來說是一個重大的里程碑事件，這將是公司第一個申請上市的產品，也或將成爲中國首個上市的第三代BCR-ABL抑制劑。對於現有TKI藥物治療無效的CML患者而言，更安全、有效的治療藥物仍是尚未被滿足的、急需的臨牀需求。我們期待HQP1351的上市能打破這一局面，造福更多患者。”