智通財經APP獲悉,CRISPR Therapeutics(CRSP.US)及福泰製藥(VRTX.US)週五在科學會議上展示了CTX001的最新研究結果,CTX001是第一個達到人體階段測試的基於CRISPR的基因編輯療法。
在治療輸血依賴性β地中海貧血(TDT)的Climb-111試驗中,CTX001大大降低了患者對頻繁輸血的依賴。在試驗前的幾年裏,患者1每年需要34個單位的紅細胞,患者2每年需要輸血61個單位。在單次輸注CTX001後的15個月,患者1仍未需要輸血。5個月後,患者2也不需要輸血。
在治療嚴重鐮狀細胞病的Climb-121試驗中,輸注CTX001對前兩名患者的治療似乎是成功的。用CTX001治療應該會使身體產生健康的胎兒血紅蛋白,以取代其血液病源頭的錯誤血紅蛋白。
Climb-121和Climb-111試驗打算繼續招募約45名患者,但由於衛生事件,兩間公司不得不暫時暫停試驗,他們預計在下半年會報告更多數據。