休斯頓 - 後期製藥公司Moleculin Biotech, Inc.宣布,其藥物候選Annamycin與阿糖胞苷聯合用於治療復發或難治性急性髓系白血病(R/R AML)的關鍵性第3期試驗已獲得機構審查委員會(IRB)的批准。這一批准是啟動名為MIRACLE研究的試驗的重要一步,該試驗計劃於2025年第一季度開始招募患者。
MIRACLE試驗將在全球範圍內進行,旨在評估Annamycin與高劑量阿糖胞苷(HiDAC)聯合使用的療效和安全性。研究最初將隨機分配75至90名受試者接受HiDAC與安慰劑或兩種劑量的Annamycin之一。解盲後,將選擇Annamycin的最佳劑量用於試驗的後續部分,該部分將涉及約240名額外受試者。
Annamycin已獲得FDA授予的快速通道地位和孤兒藥認定,用於治療R/R AML,同時也獲得了歐洲藥品管理局(EMA)對同一適應症的孤兒藥認定。該藥物旨在避免多重耐藥性,並消除當前蒽環類藥物相關的心臟毒性。
Moleculin董事長兼首席執行官Walter Klemp在宣布這一消息時,對試驗設計和迄今為止產生的數據表示了信心。試驗的設計符合FDA的Project Optimus倡議,該倡議旨在優化劑量以造福患者。
Moleculin的更廣泛產品組合包括免疫/轉錄調節劑WP1066和針對病毒和某些癌症的抗代謝藥物WP1122。公司對Annamycin的開發策略基於FDA的反饋,並可能根據進一步的監管文件和潛在的額外反饋進行調整。
本文信息基於Moleculin Biotech, Inc.的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,Moleculin Biotech在季度財報電話會議上發布了其財務狀況和主要藥物候選Annamycin進展的最新情況。公司季末現金為9.4 million美元,預計可支持運營至2025年第一季度。用於治療急性髓系白血病(AML)的Annamycin第3期MIRACLE試驗目前正在進行中,60個站點正在招募患者,全球還有17個額外站點計劃中。Annamycin已顯示出令人鼓舞的結果,在二線AML患者中完全緩解率達50%。Moleculin Biotech計劃在2025年初開始在MIRACLE試驗中治療受試者,並預計在2026年中期獲得關鍵數據讀數。公司還計劃在2028年底前提交滾動新藥申請(NDA)。這些最新進展代表了Moleculin Biotech在推進Annamycin臨床試驗過程中的重要步驟。
InvestingPro洞察
隨著Moleculin Biotech (MBRX)推進其Annamycin的關鍵性第3期試驗,投資者應考慮一些來自InvestingPro的關鍵財務指標和洞察。該公司的市值僅為7.14 million美元,反映了其目前在製藥行業的發展階段。
InvestingPro數據顯示,Moleculin的股票面臨重大挑戰,截至最新可用數據,其年初至今的價格總回報率為-80.51%。這一表現與InvestingPro提示相符,該提示指出股價在過去一年大幅下跌。儘管遭遇這些挫折,公司最近獲得MIRACLE研究的IRB批准可能成為未來增長的潛在催化劑。
另一個相關的InvestingPro提示強調,Moleculin的資產負債表上持有的現金多於債務,這對於資助即將進行的第3期試驗和其他研發工作可能至關重要。然而,投資者應注意,該公司正在迅速消耗現金,這是處於臨床試驗階段的生物技術公司的常見特徵。
對於那些希望深入了解Moleculin財務狀況和增長前景的人來說,InvestingPro提供了額外的提示和洞察。事實上,MBRX還有11個更多的InvestingPro提示可用,提供了公司財務健康和市場地位的全面視圖。
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