麻薩諸塞州沃爾瑟姆 - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX) 宣布了revumenib治療復發或難治性突變型NPM1 (mNPM1) 急性骨髓性白血病 (AML) 的第2期試驗取得積極結果。AUGMENT-101試驗達到了其主要終點，在可評估的成年患者中報告了23%的完全緩解 (CR) 和部分血液學恢復的完全緩解 (CRh) 率。該試驗還在一個經過多次治療的患者群體中展示了47%的總體反應率，其中75%的患者此前接受過venetoclax治療，這是一種常見的AML治療方法。
該研究包括64名成年患者，中位年齡為65歲，他們此前接受過多線治療。安全性表現良好，只有5%的患者因治療相關不良事件而停止治療。最常見的嚴重不良事件包括QTc間期延長、貧血、發熱性中性粒細胞減少症、分化綜合徵和血小板計數減少。
Syndax的首席執行官Michael A. Metzger對revumenib的潛力表示樂觀，特別是考慮到預計在2024年第四季度獲得FDA批准用於相關白血病治療。有了這些積極數據，Syndax正在為2025年上半年提交補充新藥申請 (sNDA) 做準備。
來自紀念斯隆-凱特琳癌症中心的Eytan M. Stein博士強調了這些結果對於治療選擇有限且預後不佳的患者群體的重要性。考慮到許多參與者此前venetoclax治療失敗，這些發現尤為令人鼓舞。
該公司計劃在2024年12月的美國血液學會年會上展示更多數據，並在年底前啟動額外的臨床試驗。這些發展是Syndax更廣泛努力的一部分，旨在探索revumenib對各種急性白血病的臨床益處。
這則新聞基於Syndax Pharmaceuticals的新聞稿聲明，並未包括對這些聲明的任何獨立驗證。這些信息反映了公司目前的預期，隨著更多數據的可用，可能會發生變化。
在其他最近的新聞中，Syndax Pharmaceuticals在其2024年第三季度財報電話會議上強調了其財務和臨床進展。該公司宣布與Royalty Pharma就Niktimvo達成了3.5億美元的特許權使用費協議，旨在加強其財務狀況並協助Niktimvo和revumenib的商業化。FDA批准Niktimvo用於慢性移植物抗宿主病以及預期批准revumenib用於急性白血病被強調為顯著成就。
Syndax報告截至9月30日的現金為3.996億美元，第三季度的運營支出為1.021億美元。2024年指引調整為3.65億美元至3.7億美元。該公司正在為2025年第一季度初Niktimvo的商業發布做準備，目標是價值15億美元至20億美元的三線cGVHD治療市場。
Revumenib的臨床數據顯示前景看好，計劃在即將舉行的會議上展示並啟動關鍵的第3期試驗。儘管缺乏HOVON試驗數據結論的具體時間表，但Syndax對Niktimvo和revumenib的商業前景持樂觀態度。這些最近的發展反映了Syndax對積極臨床開發和商業化策略的承諾。
InvestingPro 洞察
Syndax Pharmaceuticals的revumenib第2期試驗積極結果引發了投資者的興趣，這反映在公司最近的股票表現上。根據InvestingPro數據，SNDX在過去一周表現強勁，回報率為10.61%，過去一年的回報率更是高達60.74%，表明市場對公司的產品線信心日增。
儘管這些臨床結果令人鼓舞，但值得注意的是Syndax目前尚未盈利。一條InvestingPro提示強調，預計公司今年不會盈利，這對處於開發階段的生物科技公司來說很常見。然而，另一條InvestingPro提示揭示，Syndax的現金多於債務，這表明公司有穩固的財務狀況來支持持續的研發工作。
公司的市值為18.6億美元，反映了投資者對其潛力的樂觀態度。然而，5.07的市淨率表明，相對於其賬面價值，該股票可能被認為相對昂貴。這種估值可能由於revumenib在AML治療市場的前景看好和潛力而得到證實。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro為Syndax Pharmaceuticals提供了12條額外的提示，提供了對公司財務健康和市場地位更深入的了解。
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