加利福尼亞州南舊金山 - 專注於罕見疾病的生物科技公司 Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX) 最近在第53屆兒童神經學學會年會上發表了其 Phase 3 ATTeST 試驗的安全性數據。該研究涉及 EryDex，這是一種用於治療共濟失調-毛細血管擴張症（A-T）的研究性治療，A-T 是一種罕見的神經退行性疾病。
海報展示強調，EryDex 在試驗中的耐受性普遍良好，大多數治療相關不良事件（TEAEs）為輕度至中度。重要的是，患者並未出現通常與長期類固醇使用相關的副作用。研究報告顯示，有三名患者因不良事件而停止治療，其中一例嚴重不良事件被認為不太可能與治療相關。
Quince Therapeutics 的首席執行官 Dirk Thye 醫生對 EryDex 的潛力表示樂觀，指出其安全性特徵支持進一步評估其作為 A-T 治療的可能性。該公司的關鍵 Phase 3 NEAT 研究目前正在美國和歐洲招募患者，預計將在2025年底公布頂線結果。
NEAT 試驗旨在評估 EryDex 對 A-T 患者的神經系統影響，並根據與美國食品藥品監督管理局（FDA）的特殊協議評估進行。Quince 還獲得了 EryDex 的快速通道資格，表明其有潛力滿足未被滿足的醫療需求。
A-T 是一種導致神經系統退化和免疫功能低下的遺傳性疾病，患者通常在青春期就需要使用輪椅。美國約有4,600例確診病例，英國和歐盟四國估計有5,000例，目前尚無獲批的治療方法。
EryDex 利用 Quince 的專有 AIDE 技術，將藥物包裹在患者自身的紅血球中，可能減少長期使用皮質類固醇的不良影響。
Quince Therapeutics 是一家專注於開發罕見疾病治療方法的後期生物科技公司。本文信息基於新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Quince Therapeutics 得到了 Rodman & Renshaw 和 EF Hutton 的認可，這兩家公司對該公司啟動了"買入"評級的覆蓋。分析師們關注的重點是該公司用其領先治療候選藥物 EryDex 治療共濟失調-毛細血管擴張症（A-T）這種罕見遺傳性疾病的創新方法。Quince Therapeutics 發布了來自其 Phase 3 ATTeST 臨床試驗的令人鼓舞的數據，顯示出良好的安全性特徵，並在一部分患者中產生了積極效果，特別是6至9歲的兒童。然而，由於不符合最低投標價格要求，該公司面臨可能從納斯達克全球精選市場除牌的風險，截止日期為2024年12月17日，在此之前必須重新符合要求。值得注意的是，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予 Quince 的 EryDex 系統快速通道資格，這標誌著一個重要的監管里程碑。這些是圍繞 Quince Therapeutics 的近期發展，該公司繼續創新並應對監管挑戰。
InvestingPro 洞察
隨著 Quince Therapeutics (NASDAQ: QNCX) 推進其用於治療共濟失調-毛細血管擴張症的 EryDex 治療，投資者可能會發現最近的財務數據和市場表現提供了額外的背景信息。
根據 InvestingPro 數據，Quince Therapeutics 的市值為71.84百萬 USD，反映了其作為小型生物科技公司的地位。該股票最近表現出顯著的動力，過去一個月的價格回報率為144.96%，過去一年的回報率為88.55%。這種股價的飆升與在兒童神經學學會年會上發表的積極安全性數據以及正在進行的 Phase 3 NEAT 研究相一致。
然而，值得注意的是，Quince Therapeutics 目前尚未盈利，截至2023年第二季度的過去十二個月調整後營業收入為-29.52百萬 USD。這對於處於開發階段的生物科技公司來說是典型的，因為它們在獲得批准產品的收入之前，需要大量投資於研究和臨床試驗。
InvestingPro 提示強調，Quince 的資產負債表上持有的現金多於債務，這對於資助正在進行的臨床試驗和運營可能至關重要。然而，該公司也在迅速消耗現金，這是開發新型治療方法的生物科技公司面臨的常見挑戰。
投資者應該意識到，雖然該股票交易價格接近52週高點，但分析師預計公司今年不會盈利。這突顯了投資早期生物科技公司的投機性質，以及 EryDex 成功對 Quince 未來前景的重要性。
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