紐約 - Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) 宣佈其正在進行的NGN-401 Phase 1/2試驗的中期臨床數據令人鼓舞。NGN-401是一種旨在治療兒童雷特氏症候群患者的基因療法。該治療顯示出良好的安全性並在參與者中帶來顯著改善，表明可能在技能和發展里程碑方面取得進展。
試驗的低劑量組包括四名女性兒童患者，在雷特氏症候群的各種評估中表現出一致的改善。值得注意的是，所有參與者在臨床總體印象改善量表上都達到了表明顯著臨床改善的分數。此外，雷特氏症候群行為問卷的改善幅度從基線水平提高了28%到52%，參與者在疾病的核心臨床領域獲得了技能。
目前尚未報告與治療相關的嚴重不良事件，大多數不良事件對類固醇反應良好。然而，最近在一名高劑量參與者中觀察到了與腺相關病毒基因療法已知風險一致的嚴重不良事件。
Neurogene還在試驗中啟動了青少年/成人組，並已就未來註冊試驗和潛在產品上市的製造要求與FDA達成一致。
該公司計劃在2024年第四季度完成低劑量兒童組的招募，並將在2025年上半年提供註冊試驗設計的最新情況。預計在2025年下半年將提供額外的中期數據。
相比之下，Neurogene披露不打算推進其NGN-101基因療法計劃用於治療CLN5 Batten病，因為FDA拒絕了其再生醫學先進療法申請。
今天，Neurogene將舉辦投資者/分析師網絡研討會，討論NGN-401臨床試驗的中期數據。
NGN-401是一種調查性療法，使用Neurogene專有的EXACT轉基因調節技術傳遞MECP2基因，該基因與雷特氏症候群有關，以避免基因過度表達引起的毒性。
本文基於Neurogene Inc.的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Neurogene Inc.在一次超額認購的PIPE融資中獲得了約2億美元。這次融資涉及RTW Investments和Casdin Capital等知名醫療保健投資公司，預計將使Neurogene的財務運營延長至2027年下半年。這些資金旨在支持完成其用於雷特氏症候群的基因療法NGN-401的研究招募，以及其他公司用途。
公司報告2024年第二季度淨虧損為1,850萬美元，研發費用為1,570萬美元。Neurogene的基因療法候選藥物NGN-401已獲得FDA的再生醫學先進療法認定，預計將加快審批過程。
在分析師評級方面，BMO Capital和William Blair都維持Neurogene股票的"優於大盤"評級，而H.C. Wainwright將股價目標從51美元調整至49美元，維持"買入"評級。投資者正密切關注即將公佈的NGN-401研究低劑量組的Phase 1/2臨床數據，以及2025年第一季度的更新，其中將包括中期Phase 1/2臨床數據和NGN-101治療CLN5 Batten病的監管更新。這些是可能影響公司發展軌跡的最新進展。
InvestingPro 洞察
隨著Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) 報告其雷特氏症候群基因療法的積極中期臨床數據，投資者可能對公司的財務狀況和市場表現感興趣。根據InvestingPro數據，Neurogene的市值為934.76百萬美元，反映了市場對公司潛力的當前估值。
該股票表現出色，過去一年的價格總回報率為351.72%，今年至今的回報率為251.96%。這種強勁的勢頭與積極的臨床試驗結果相一致，可能表明投資者對Neurogene的基因療法管線信心增強。
然而，值得注意的是，Neurogene目前的交易價格對應的盈利倍數較高，P/E比率為264.67。這表明投資者正在為顯著的未來增長預期定價，這可能受到NGN-401試驗結果令人鼓舞的影響。
InvestingPro提示強調，Neurogene的現金多於債務，這可能為公司推進其臨床項目提供財務靈活性。此外，流動資產超過短期債務，可能為與正在進行的試驗和潛在產品上市相關的運營成本提供緩衝。
值得注意的是，分析師預計公司今年將不會盈利，這對處於藥物開發臨床階段的生物技術公司來說並不罕見。公司專注於推進其主要候選藥物NGN-401，以及決定不繼續推進NGN-101用於CLN5 Batten病的計劃，可能會影響其近期財務前景。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro為Neurogene提供了17個額外的提示，提供了對公司財務健康和市場地位更深入的理解。
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