費城 - Carisma Therapeutics Inc. (NASDAQ: CARM) 與 Moderna, Inc. (NASDAQ: MRNA) 合作，宣布其創新的體內 CAR-M 療法針對肝細胞癌（HCC）這種常見肝癌的前臨床數據令人鼓舞。這種利用 mRNA/LNP 技術的抗 GPC3 CAR-M 療法已證明能夠重新編程內源性骨髓細胞，有效攻擊 GPC3+ 癌細胞。
前臨床研究表明，該療法能夠特異性地靶向 GPC3 腫瘤抗原，並對 GPC3+ 腫瘤細胞表現出強效的、劑量依賴的細胞毒性。該治療還刺激了促炎細胞因子的產生，並在抗原結合時激活了巨噬細胞表型。在同源和人源化腫瘤模型的測試中，系統性給予抗 GPC3 CAR mRNA/LNP 導致腫瘤負荷顯著減少，並抑制了肝臟轉移。該療法在小鼠模型中耐受性良好，表明其有潛力成為 GPC3+ 實體腫瘤（包括 HCC）的現成治療方法。
Carisma 的聯合創始人兼首席科學官 Michael Klichinsky 博士對這種方法表示樂觀，稱數據展示了直接在體內產生抗 GPC3 CAR-M 細胞的能力，導致腫瘤顯著減少。Moderna 治療研究風險投資部門的首席科學官 Lin Guey 博士也指出，他們的 mRNA/LNP 平台在實現體內細胞療法方面的成功應用。
這項合作旨在推進抗 GPC3 體內 CAR-M 療法的臨床開發，為治療肝細胞癌提供新的策略。新聞稿強調了前臨床的成功，但也包含了關於前瞻性陳述的警示說明，提醒結果是初步的，監管批准和商業化的過程本質上具有不確定性。
本文信息基於 Carisma Therapeutics Inc. 的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Carisma Therapeutics 在其運營方面取得了重大進展。這家生物製藥公司最近任命 Sohanya Cheng 加入董事會，同時 Michael Torok 辭職。公司還擴大了與 Moderna, Inc. 的合作，開發治療自身免疫疾病的新療法。這項合作將利用 Carisma 的專有 CAR-M 技術和 Moderna 的 mRNA/LNP 平台。
Carisma 的新型細胞療法 CT-0525 已獲得 FDA 的快速通道資格，可能加速其開發和審查過程。公司還擴大了其科學顧問委員會，任命肝纖維化專家 Scott Friedman 博士和 Ira Tabas 博士，並選舉 Marella Thorell 和 David Scadden 醫學博士為董事。
在分析師方面，Carisma 獲得了 EF Hutton 的買入評級，而 H.C. Wainwright 維持買入評級，Evercore ISI 維持優於大盤評級，BTIG 開始覆蓋並給予買入評級。然而，公司已收到納斯達克股票市場的通知，由於其市值低於要求的門檻，可能面臨除牌，觸發了 180 天的合規恢復期。這些是 Carisma Therapeutics 的近期發展。
InvestingPro 洞察
隨著 Carisma Therapeutics Inc. (NASDAQ: CARM) 推進其創新的癌症療法，投資者應考慮一些來自 InvestingPro 的關鍵財務指標和洞察。該公司的市值為 42.79 百萬美元，反映了其在生物技術板塊的早期性質。
Carisma 的收入增長值得注意，截至 2024 年第二季度的過去十二個月增長了 57.95%，2024 年第二季度的季度增長更是達到了驚人的 158.34%。這種強勁的頂線擴張與公司在治療管線方面的進展相一致，包括有前景的抗 GPC3 CAR-M 療法。
然而，InvestingPro 提示揭示了一些挑戰。Carisma "正在迅速消耗現金"並且"受到毛利率低的困擾"。這些因素對於處於開發階段的生物技術公司來說並不罕見，但它們強調了成功的臨床結果和潛在合作夥伴關係（如與 Moderna 的合作）對公司財務可持續性的重要性。
另一個 InvestingPro 提示表明，Carisma "資產負債表上的現金多於債務"，這可能在追求研發目標時提供一些財務靈活性。鑑於分析師預計公司今年不會盈利，這一點尤為重要。
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