加利福尼亞州卡爾斯巴德 - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) 已收到美國食品藥品監督管理局（FDA）的確認，其新藥申請（NDA）donidalorsen正在審查中。Donidalorsen是一種研究中的RNA靶向藥物，旨在預防12歲及以上患者的遺傳性血管性水腫（HAE）發作。
FDA已將處方藥使用者費用法案（PDUFA）的行動日期定為2025年8月21日。如果獲得批准，donidalorsen將成為Ionis繼第3期和第2期研究取得積極結果後的第二次獨立商業化產品。該藥物旨在減少前激肽酶（PKK）的產生，PKK是導致HAE發作的關鍵因素，HAE發作的特徵是身體各部位嚴重腫脹，可能危及生命。
Donidalorsen的NDA包括關鍵性第3期OASIS-HAE和OASISplus研究的數據，以及正在進行的第2期開放標籤延伸（OLE）研究。這些試驗據報顯示HAE發作率顯著且持續減少，在第2期OLE研究中，平均減少96%的效果持續長達三年。
在這些研究中，donidalorsen的耐受性普遍良好，沒有出現與藥物相關的嚴重治療緊急不良事件。最常見的不良事件是注射部位反應，大多為輕度或中度。
HAE影響美國和歐洲超過20,000名患者，目前的治療方法通常涉及預防性方法以預防或減輕發作的嚴重程度。Ionis首席執行官Brett Monia對donidalorsen改善HAE患者預防性治療前景的潛力表示信心。
FDA此前於2023年授予donidalorsen孤兒藥資格。此外，大塚製藥擁有在歐洲和亞太地區商業化該藥物的獨家權利，並正準備今年向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請。
本報告基於Ionis Pharmaceuticals, Inc.的新聞稿聲明，不包含任何推測或宣傳內容。所提供的信息是事實性的，旨在向讀者介紹donidalorsen監管審查過程的當前狀態。
在其他近期新聞中，Ionis Pharmaceuticals在產品開發方面取得重大進展，並獲得分析師的積極評級。該公司在一項涉及更高劑量nusinersen（一種脊髓性肌萎縮症（SMA）治療藥物）的研究中取得了積極結果，Laidlaw給予買入評級，目標價為68.00美元。TD Cowen也重申了對Ionis的買入評級，目標價為59.00美元，這是基於該公司另一種SMA治療藥物Spinraza的最新數據。
Ionis還報告了其用於治療遺傳性血管性水腫的研究藥物donidalorsen的開發進展。此外，FDA已授予zilganersen快速通道資格，這是一種潛在的超罕見神經系統疾病Alexander病的治療藥物。
該公司已宣布計劃公開發行普通股，預計金額為5億美元，以支持商業化推廣、臨床項目、研究和開發。在財務方面，Ionis報告的業績穩定，符合年度指引，並推出了兩種新治療藥物：用於遺傳性ATTR多發性神經病變的WAINUA和用於ALS的QALSODY。
RBC Capital維持對Ionis Pharmaceuticals的優於大盤評級和70.00美元的目標價，強調了該公司在各個治療領域的潛力。這些都是Ionis Pharmaceuticals近期運營的最新發展。
InvestingPro 洞察
隨著Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) 等待FDA對donidalorsen的決定，投資者應考慮一些關鍵財務指標和來自InvestingPro的專家洞察。該公司的市值為60.3億美元，反映了投資者對其產品線（包括donidalorsen）的期望。
InvestingPro數據顯示，Ionis展現了強勁的收入增長，截至2024年第二季度的過去十二個月增長了29%。這一增長軌跡與donidalorsen的潛在商業化推出相一致，如果獲得批准，可能會進一步提升公司的營收。
然而，一條InvestingPro提示警告說，分析師預計本年度銷售額將下降。這一預測突顯了donidalorsen獲批對Ionis未來收入流的重要性。另一條InvestingPro提示指出，該公司在過去十二個月內並未盈利，毛利率為負12.86%。這種財務狀況強調了成功推出新藥以改善盈利能力的重要性。
對於希望深入了解Ionis財務健康和增長前景的投資者，InvestingPro提供了5個額外的提示，為公司在製藥行業的地位提供了更全面的分析。
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