麻薩諸塞州沃特敦 - 生物製藥公司Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON)今天宣布,已就bitopertin治療紅細胞生成性原卟啉症(EPP)的監管路徑,從美國食品藥品監督管理局(FDA)獲得了積極的第二階段結束會議反饋。
該公司詳細說明,FDA同意了其即將進行的APOLLO研究的所有提議屬性,該研究計劃於2025年年中開始。研究將針對12歲及以上的EPP和X連鎖原卟啉症(XLP)患者,使用60 mg劑量的bitopertin進行6個月的治療。主要終點將測量治療後最後一個月內平均每月無痛曬太陽的總時間。
除主要終點外,APOLLO研究還將包括原卟啉IX(PPIX)變化、光毒性反應發生率、累計無痛曬太陽總時間以及患者整體變化印象(PGIC)等評估。FDA對這些措施的認同反映了bitopertin有潛力解決EPP治療中的重大未滿足需求。
FDA還認可了基於現有數據加速批准的可能性,以PPIX減少作為替代終點。如果獲得加速批准,APOLLO試驗將作為確證性研究。
Disc Medicine計劃與FDA會面,敲定APOLLO研究細節,預計將在2025年第一季度更新討論情況和新藥申請(NDA)提交時間表。
Bitopertin是一種GlyT1抑制劑,已在多項臨床試驗中進行研究,旨在調節血紅素生物合成。該公司於2021年5月從Roche獲得了這種研究藥物的全球權利。EPP和XLP是罕見疾病,會導致嚴重的陽光暴露反應,對患者的生活質量產生重大影響。目前的治療選擇有限,Scenesse®是唯一獲FDA批准用於治療EPP的藥物。
新聞稿還概述了Disc Medicine致力於開發嚴重血液疾病治療方法的承諾,並指出bitopertin尚未在全球任何司法管轄區獲得治療用途批准。
投資者和相關方被告知,管理層今天美國東部時間上午8:00舉行了電話會議,討論這些最新進展。
在其他近期新聞中,Disc Medicine在臨床試驗和運營方面取得了重大進展。該生物製藥公司報告了其針對非透析依賴性慢性腎病(NDD-CKD)和貧血患者的DISC-0974第1b期研究的新發現。研究顯示,單劑量DISC-0974顯著降低了患者的鐵調素水平,並改善了鐵動員和血紅蛋白水平。Disc Medicine還報告了其主要藥物候選品bitopertin治療紅細胞生成性原卟啉症(EPP)的第2期試驗令人鼓舞的結果。
在分析師方面,Disc Medicine獲得了Jefferies的買入評級和Wells Fargo的增持評級。H.C. Wainwright維持了對Disc Medicine的買入評級和70.00美元的股票目標價,而BMO Capital Markets修訂了其展望,將目標價從50美元上調至70美元。
Disc Medicine還進行了重要任命,歡迎Rahul Rajan Kaushik博士擔任首席技術官,Steve Caffé博士擔任首席監管官,兩人都在製藥行業擁有超過20年的經驗。此外,Disc Medicine宣布進行約1.78億美元的公開股票發行,由Frazier Life Sciences和Logos Capital領投。所得資金將用於推進其產品候選品(包括bitopertin)的研究和臨床開發。這些是Disc Medicine在繼續開發嚴重血液疾病治療方法時的最新發展。
InvestingPro 洞察
隨著Disc Medicine (NASDAQ:IRON)推進bitopertin的監管路徑,投資者可能會在公司的財務指標和市場表現中找到額外的背景信息。根據InvestingPro數據,Disc Medicine的市值為14億美元,反映了市場對該公司在罕見疾病領域潛力的當前估值。
該公司的財務狀況在發展階段顯示出一些優勢。一個InvestingPro提示強調,Disc Medicine的資產負債表上持有的現金多於債務,這對於大量投資研發的生物技術公司來說至關重要。這種穩健的現金狀況可能為即將進行的APOLLO研究和潛在的NDA申請提供必要的資金支持。
儘管監管消息積極,但值得注意的是,Disc Medicine目前尚未盈利,截至2024年第二季度的過去十二個月EBITDA為負1.108億美元。這對處於開發階段的生物製藥公司來說是典型的,投資者通常更關注管線進展而非即時盈利能力。
有趣的是,根據InvestingPro數據,該股票在過去六個月內價格大幅上漲,總回報率為58.21%。這一飆升可能反映了投資者對公司在bitopertin方面的進展及其在EPP市場潛力的樂觀情緒。
對於那些希望深入了解Disc Medicine財務狀況和前景的人來說,InvestingPro提供了10個額外的提示,可能為這家動態生物技術股票的投資決策提供有價值的見解。
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