聖地亞哥 - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA) 宣布開始其第1/2期FORTITUDE試驗的生物標誌物隊列，該試驗正在評估delpacibart braxlosiran (del-brax/AOC 1020)對面肩肱型肌肉萎縮症(FSHD)患者的療效。這家專注於RNA療法的生物製藥公司正在尋求潛在的加速批准途徑，預計生物標誌物隊列的招募將在2025年上半年完成，功能性隊列也將在同期開始。
Del-brax是首個旨在通過靶向DUX4基因來解決FSHD根本原因的研究性治療方法，該基因是導致這種疾病的原因。FSHD是一種罕見的遺傳性疾病，特徵是肌肉進行性衰弱，目前尚無獲批的治療方法。生物標誌物隊列將評估每六週給予2 mg/kg劑量的del-brax對16-70歲患者DUX4調節基因表達和循環生物標誌物的影響。
試驗的初步數據顯示了令人鼓舞的結果，del-brax在四個月時表現出DUX4調節基因的減少，新型循環生物標誌物和肌酸激酶的降低，以及功能改善的趨勢，同時具有良好的安全性和耐受性。這些發現已在今年早些時候舉行的第31屆FSHD協會國際研究大會上展示。
FORTITUDE試驗是一項隨機、安慰劑對照、雙盲研究，旨在評估del-brax的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。該試驗還包括一項開放標籤延伸研究FORTITUDE-OLE，為完成FORTITUDE研究的參與者提供長期評估藥物安全性和耐受性的機會。
Avidity的del-brax已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥認定，以及FDA的快速通道認定。該公司的使命是通過提供新的RNA療法來深刻改善生活，重點關注罕見肌肉疾病。
本文基於新聞稿聲明，將生物標誌物隊列的啟動呈現為Avidity加速del-brax批准過程的關鍵一步。該公司正在緊急推進其臨床研究，以為FSHD患者提供潛在的新治療選擇。
在其他近期新聞中，Avidity Biosciences在其臨床試驗中取得了重大進展。美國食品和藥物管理局(FDA)解除了對Avidity藥物候選者del-desiran的部分臨床暫停，為第3期HARBOR試驗的繼續進行鋪平了道路。這一決定是在另一個治療候選藥物delpacibart zotadirsen的1/2期臨床試驗初步結果令人鼓舞之後做出的。
Avidity Biosciences還宣布了由Leerink Partners和TD Cowen管理的2.5億美元普通股公開發行，以支持其臨床項目並推進研發。Goldman Sachs和TD Cowen重申了對Avidity股票的買入評級，強調了其藥物del-brax和del-desiran的潛力，預計峰值銷售額分別為27億美元和40億美元。
來自BofA Securities和Wells Fargo的分析師也維持了對Avidity股票的積極評級，反映了最近的發展。這些發展包括FDA授予Avidity的領先研究藥物delpacibart etedesiran突破性療法認定，用於治療肌強直性營養不良症1型。這些是公司發展歷程中的最新進展。
InvestingPro 洞察
Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) 最近宣布的FORTITUDE試驗生物標誌物隊列與公司專注於開發創新RNA療法的方向一致。儘管臨床進展令人鼓舞，但InvestingPro數據揭示了一些投資者應該考慮的財務挑戰。
截至2024年第二季度的過去十二個月，Avidity報告的收入為1060萬美元，增長率為8.15%。然而，公司的財務狀況反映了典型的臨床階段生物製藥公司大量投資研發的特徵。這體現在負毛利2.207億美元和-2690.64%的營業利潤率上。
InvestingPro提示強調，Avidity"持有的現金多於債務"和"流動資產超過短期債務"，這對於資本密集型的生物技術板塊的公司來說是積極的指標。這些因素為Avidity推進其臨床項目（包括FSHD的del-brax試驗）提供了財務靈活性。
市場似乎對Avidity的潛力持樂觀態度，過去一年股價回報率高達775.64%。這與InvestingPro提示中提到的"過去一年高回報"相符。然而，投資者應該注意到，該公司"在過去十二個月內未盈利"，且"預計今年淨收入將下降"，反映了持續的臨床開發投資。
對於那些有興趣進行更深入分析的人，InvestingPro為Avidity Biosciences提供了10個額外的提示，提供了更全面的公司財務健康和市場地位視角。
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