克利夫蘭 - 臨床階段生物製藥公司Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO)今日宣布,已向美國食品藥品監督管理局(FDA)重新提交生物製劑許可申請(BLA),申請對象為用於治療隱性營養不良型表皮水疱症(RDEB)的實驗性基因療法prademagene zamikeracel (pz-cel)。
公司首席執行官Vish Seshadri表示,他有信心此次重新提交的申請已解決FDA先前完整回覆函中提出的所有問題,包括化學製造和控制(CMC)要求。此次重新提交是在2024年8月舉行的A類會議之後進行的,在該會議上Abeona與FDA就重新提交的內容達成了一致。
FDA於2024年4月發出的完整回覆函並未對pz-cel的臨床療效或安全性數據提出疑慮,也沒有要求進行額外的臨床試驗以獲得批准。此次BLA重新提交得到了關鍵性第三期VIITAL™研究和第一/二a期研究數據的支持。Abeona預計FDA將在接受BLA重新提交後設定新的處方藥使用者費用法案(PDUFA)目標行動日期。
Prademagene zamikeracel (pz-cel)是為RDEB開發的細胞基因療法,RDEB是一種由COL7A1基因突變引起的罕見遺傳性皮膚疾病。該療法涉及使用患者自身經基因修正的皮膚細胞來表達VII型膠原蛋白,這對於將表皮與真皮結合至關重要。Pz-cel已獲得FDA多項認定,包括再生醫學先進療法和突破性療法認定。
Abeona的生產設施已為第三期試驗生產了pz-cel,並已準備好在獲得FDA批准後進行商業化生產。該公司還擁有一系列用於眼科疾病的AAV基因療法,並正在探索用於多種疾病的下一代AAV衣殼。
本新聞文章基於新聞稿聲明,提供了Abeona為使其基因療法pz-cel更接近獲得批准和商業化可用於RDEB患者所做努力的最新進展。
在其他近期新聞中,Abeona Therapeutics在運營方面取得了重大進展,重點關注基因療法的進展。公司通過增加Bernhardt G. Zeiher博士和Eric Crombez博士擴大了董事會,他們在藥物開發和罕見遺傳性疾病臨床項目方面擁有豐富經驗。Abeona還從Medicare和Medicaid服務中心獲得了其基因療法候選藥物pz-cel的特定產品程序代碼,這可能會簡化醫院的計費和報銷流程。
公司正接近重新提交pz-cel的生物製劑許可申請,預計將在2024年下半年完成。Abeona還與Beacon Therapeutics合作,探索眼科疾病的潛在基因療法,重點關注Abeona專利的AAV204衣殼。
金融服務公司H.C. Wainwright和Stifel重申了對Abeona的積極展望,強調了該公司基因療法進展的潛力。公司報告2024年第二季度淨收入為7.4 million 美元,並於2024年5月成功完成了75 million 美元的證券發行。這些發展凸顯了Abeona持續推進其基因療法計劃的承諾。
InvestingPro 洞察
隨著Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO)重新提交prademagene zamikeracel的生物製劑許可申請,投資者應考慮一些來自InvestingPro的關鍵財務指標和洞察。
根據InvestingPro數據,Abeona的市值為276.78 million 美元,反映了市場對公司潛力的當前估值。這個相對適中的市值突顯了FDA對BLA重新提交決定對公司未來的重要性。
一個InvestingPro提示指出,Abeona的資產負債表上持有的現金多於債務,這可能在公司應對監管程序並為pz-cel的潛在商業化做準備時提供財務靈活性。這種強勁的現金狀況與文章中提到的公司已準備好進行商業生產的說法相一致。
然而,另一個InvestingPro提示指出,Abeona正在快速消耗現金,這對於大量投資研發的臨床階段生物製藥公司來說並不罕見。這種現金消耗率強調了實現監管里程碑並可能將pz-cel推向市場的重要性。
該股票最近表現強勁,InvestingPro數據顯示過去一年價格總回報率為72.24%,過去六個月的回報率更是達到了85.76%。這種積極的勢頭可能反映了投資者對公司在pz-cel方面的進展及其潛在批准的樂觀情緒。
值得注意的是,InvestingPro為Abeona Therapeutics提供了11個額外的提示,為對公司財務健康和市場地位感興趣的投資者提供了更全面的分析。
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