波士頓 - 專注於影響骨骼健康和血管功能的罕見疾病的生物製藥公司 Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) 宣布了其 Phase 1 SEAPORT 1 試驗的令人鼓舞的中期數據。該試驗評估了 INZ-701 對接受血液透析的末期腎臟疾病 (ESKD) 患者的安全性和有效性。
這項研究的中期結果將在 2024 年美國腎臟病學會腎臟週上展示，結果表明 INZ-701 顯著提高了血漿焦磷酸鹽 (PPi) 水平，這種水平在 ESKD 患者中通常較低，並與鈣化症（一種嚴重的疾病併發症）有關。
這項開放標籤試驗涉及 11 名患者，他們每週接受一次 INZ-701 的皮下注射。中期數據顯示，到四週給藥計劃的第三週，PPi 水平上升到正常範圍，特別是在基線 PPi 水平最低的患者中。此外，INZ-701 耐受性良好，沒有報告與藥物相關的治療緊急不良事件。
除了 PPi 水平的增加外，INZ-701 還導致礦物質代謝生物標誌物的減少，表明有可能降低病理鈣化的風險。INZ-701 的藥代動力學顯示藥物暴露一致，只在三名患者中檢測到低滴度的抗藥抗體，這與任何不良事件無關。
基於這些結果，Inozyme 計劃在 2025 年啟動 INZ-701 在鈣化症患者中的註冊試驗，但需要獲得監管批准和足夠的資金。鈣化症的特徵是血管鈣化和內膜增生，導致嚴重併發症和高死亡率。目前尚無批准的治療方法，這種疾病每年影響主要市場中約 3.5 per 1,000 的 ESKD 患者。
Inozyme 專注於調節礦化和血管細胞增殖的 PPi-腺苷通路，這使得 INZ-701 有可能成為多種由這些分子缺乏引起的疾病的潛在治療方法。該公司繼續致力於解決罕見疾病的未滿足醫療需求，開發 INZ-701 旨在糾正病理性礦化和內膜增生。
本文基於 Inozyme Pharma Inc. 的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Inozyme Pharma 在其運營中取得了重大進展。該公司最近在美國腎臟病學會腎臟週上展示了其 Phase 1 SEAPORT 1 研究中 INZ-701 用於末期腎臟疾病患者的中期數據。由 Asghar Chaudhry 博士展示的研究結果突出了 INZ-701 在解決主要見於末期腎臟疾病患者的危及生命的鈣化症方面的潛力。
除了臨床發展外，Inozyme Pharma 還在領導層方面做出了戰略性舉措，任命 Erik Harris 加入其董事會。這是公司過渡到商業階段的一部分。來自 Stifel、Jefferies、H.C. Wainwright、BofA Securities 和 Wells Fargo 等公司的分析師對 Inozyme Pharma 保持積極展望，Stifel 以買入評級和 16.00 美元的目標價格開始覆蓋，Jefferies 將其評級上調至買入。
公司還宣布在其由 Jefferies LLC 促成的場外股票發行計劃中剩餘約 2380 萬美元。這些是 Inozyme Pharma 在生物製藥板塊持續努力的最新發展。重要的是要注意，這些更新基於事實信息，不包括對公司未來表現的個人意見或預測。
InvestingPro 洞察
隨著 Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) 推進其有前景的 INZ-701 療法，投資者應考慮一些關鍵財務指標和來自 InvestingPro 的洞察。該公司的市值為 310.22 million 美元，反映了市場對其在罕見疾病領域潛力的當前估值。
一個 InvestingPro 提示強調，Inozyme 的資產負債表上持有的現金多於債務，這對於為計劃在 2025 年進行的 INZ-701 鈣化症患者註冊試驗提供資金可能至關重要。這種強勁的現金狀況與公司在臨床開發階段需要財務靈活性的需求相一致。
然而，另一個 InvestingPro 提示指出，該公司正在迅速消耗現金，這對處於研究和開發階段的生物製藥公司來說並不罕見。這種燃燒率突顯了公司現金儲備的重要性，並可能影響 Inozyme 向註冊試驗邁進時的未來融資決策。
值得注意的是，Inozyme 的股票在過去一年中表現出高回報，1 年價格總回報率為 66.1%。這一表現表明投資者對公司的管線和潛力持樂觀態度，特別是考慮到 SEAPORT 1 試驗的積極中期數據。
對於考慮 Inozyme 潛力的投資者來說，InvestingPro 提供了 11 個額外的提示，這些提示提供了對公司財務健康和市場地位更全面的看法。這些洞察對於理解臨床試驗結果之外的全貌可能很有價值。
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