RADNOR, Pa. - 專注於開發癲癇疾病治療方法的生物製藥公司 Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS) 宣布,其 ganaxolone 的第三期試驗未能達到主要終點。TrustTSC 試驗旨在減少結節性硬化症複合體 (TSC) 患者的癲癇發作頻率,但結果未達到統計學顯著性。
這項包括 129 名 TSC 相關癲癇兒童和成人患者的試驗顯示,ganaxolone 組 28 天癲癇發作頻率的中位數減少了 19.7%,而安慰劑組減少了 10.2%,p 值為 0.09。儘管數值上有利於 ganaxolone,但缺乏統計學顯著性意味著這些結果不太可能支持提交補充新藥申請 (sNDA)。
在試驗中,ganaxolone 的耐受性普遍良好,嗜睡是最常報告的不良事件。Marinus 指出,安全性特徵與先前的研究一致。
鑑於這些結果,Marinus 決定停止 ganaxolone 的進一步臨床開發,並正在實施成本削減措施,包括裁員。公司將繼續支持 ZTALMY® (ganaxolone 口服懸浮液 CV),該藥物已獲 FDA 批准用於治療 CDKL5 缺陷障礙相關的癲癇發作。
此外,Marinus 已聘請 Barclays 探索戰略替代方案,以最大化股東價值。這一過程可能導致各種結果,包括潛在的交易,但目前無法確定這一探索的結果或時間。
TrustTSC 試驗是一項在多個國家進行的全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照研究。參與者必須在使用至少兩種先前的抗癲癇藥物治療後仍無法充分控制癲癇發作。
結節性硬化症複合體是一種罕見的遺傳性疾病,可導致非癌性腫瘤、皮膚異常和神經系統問題,包括難治性癲癇發作。它是遺傳性癲癇的主要原因之一,高達 90% 的 TSC 患者出現神經系統表現。
這一公告是基於 Marinus Pharmaceuticals 的新聞稿聲明發布的。
在其他近期新聞中,Marinus Pharmaceuticals 報告了其 RAISE 第三期試驗中癲癇治療藥物 ganaxolone 的有希望結果。試驗顯示癲癇發作停止時間顯著縮短,24 小時內需要額外治療的情況減少。儘管未能達到其中一個共同主要終點的統計學顯著性,但試驗證明了靜脈注射 ganaxolone 作為難治性癲癇持續狀態的快速有效治療方法的潛力。
除了這些進展外,Marinus 還為其癲癇藥物 ZTALMY 獲得了新的美國專利。該專利將於 2042 年 9 月到期,涵蓋了各種癲癇疾病的治療。美國專利商標局專利審判和上訴委員會還維持了 Marinus Pharmaceuticals 關於使用 ganaxolone 的專利,確保了公司對該藥物的獨家權利。
公司第二季度的淨產品收入增至 800 萬美元,主要歸功於 ZTALMY。Marinus 計劃在 2025 年下半年推出 ZTALMY 用於結節性硬化症複合體的治療。儘管本季度稅前淨虧損為 3580 萬美元,但公司旨在實現 2024 年的收入指引,目標淨產品收入在 3300 萬美元至 3500 萬美元之間。
分析師也一直密切關注 Marinus。TD Cowen 維持其對公司的買入評級,而 Oppenheimer 則將股票評級上調至跑贏大盤。兩家公司都對試驗設計和 ganaxolone 的潛在療效表示信心。這些是 Marinus Pharmaceuticals 的一些近期發展。
InvestingPro 洞察
鑑於 Marinus Pharmaceuticals 最近在 ganaxolone 第三期試驗中遭遇挫折,投資者可能正在尋求更清晰的公司財務健康狀況圖景。根據 InvestingPro 數據,Marinus 的市值為 9309 萬美元,反映了市場在這一消息後對公司的當前估值。
截至 2023 年第二季度,公司過去十二個月的收入為 3026 萬美元,同期收入增長為 16.56%。這種增長雖然是正面的,但現在可能被 ganaxolone 臨床開發的停止和計劃中的成本削減措施所掩蓋。
InvestingPro 提示強調了 Marinus 財務狀況的一些關鍵方面。公司正在"快速消耗現金",這與文章中提到的實施成本削減措施(包括裁員)相符。考慮到 Marinus "在過去十二個月內未能盈利",這一現金消耗率尤其令人擔憂,這是另一個 InvestingPro 提示,強調了公司面臨的挑戰。
從稍微積極的角度來看,一個 InvestingPro 提示指出"流動資產超過短期債務",這表明 Marinus 在與 Barclays 探索戰略替代方案時可能具有一定的財務靈活性。然而,投資者應該注意到"價格在過去一年中顯著下跌",這與令人失望的試驗結果和公司不確定的未來方向一致。
對於考慮投資 Marinus 股票的人來說,值得注意的是,InvestingPro 提供了 5 個額外的提示,可能為公司的前景提供進一步的洞察。這些額外的提示在投資者評估這次臨床試驗挫折對 Marinus 長期前景的影響時可能特別有價值。
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