加利福尼亞州帕洛阿爾托 - 專注於遺傳性疾病的生物製藥公司BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO)報告了其基因療法候選藥物BBP-812治療卡納凡氏症的臨床試驗初步數據，結果令人鼓舞。在意大利羅馬舉行的第31屆歐洲基因和細胞治療年度大會上呈現的結果表明，BBP-812可能成為這種致命的神經發育障礙疾病的首個治療選擇。
這項名為CANaspire的第1/2期開放標籤研究評估了BBP-812在兒科患者中的安全性、耐受性和藥效學活性。麻省總醫院白質營養不良服務主任兼CANaspire主要研究員Florian Eichler博士強調，參與者的運動功能和運動里程碑達成方面有顯著改善。
根據研究結果，接受BBP-812治療的兒童在尿液、腦脊液和大腦中的N-乙酰天門冬氨酸（NAA）水平（一種疾病標記物）迅速且持續降低。這些降低表明疾病的生化特徵有所改善。此外，大多數參與者觀察到髓鞘形成改善，這對於正常的神經元功能至關重要。
研究結果還表明，該療法總體上耐受性良好，安全性與其他AAV9基因療法一致。BBP-812已獲得FDA多項認定，包括再生醫學先進療法（RMAT）、孤兒藥、罕見兒科疾病（RPDD）和快速通道認定，這可能加速監管審批過程。
卡納凡氏症影響美國和歐盟約1,000名兒童。該病的特徵是無法達到發育里程碑，且通常預期壽命較短。該疾病由ASPA基因突變引起，導致NAA積累和髓鞘損傷。
BridgeBio的方法代表了卡納凡氏症治療的重大進步，因為目前的護理僅限於支持療法。該公司致力於開發基因藥物的承諾體現在其廣泛的項目管線中，涵蓋從早期科學到高級臨床試驗的各個階段。
這則新聞基於新聞稿聲明，反映了尋找罕見遺傳性疾病可行治療方法的持續努力。有關CANaspire試驗的更多信息可在TreatCanavan.com或ClinicalTrials.gov上找到。
在其他近期新聞中，BridgeBio Pharma在藥物開發方面取得了重大進展。該公司已完成BBP-418（一種潛在的肢帶型肌營養不良症2I/R9型治療藥物）的第3期FORTIFY研究的入組。預計將在2025年進行該研究的中期分析。BridgeBio的研究性藥物acoramidis在第3期ATTRibute-CM研究中也顯示出令人鼓舞的結果，這一點從事後分析中得到了證實。
分析公司H.C. Wainwright、BMO Capital和Piper Sandler分別維持了對BridgeBio的買入、市場表現和增持評級，反映了該公司的穩步進展和潛力。BridgeBio還終止了其BBP-631基因療法項目，預計這一舉措將節省超過5000萬美元的研發費用。
FDA已授予BridgeBio的口服藥物候選品infigratinib突破性療法認定，該藥物旨在治療患有軟骨發育不全的兒童。此外，BridgeBio還成立了一家名為GondolaBio的合資企業，由投資者財團提供3億美元的投資支持，旨在加速新療法的開發。這些都是近期發展的一部分，凸顯了BridgeBio在藥物開發和監管流程中的積極參與。
InvestingPro 洞察
BridgeBio Pharma針對卡納凡氏症的基因療法候選藥物的臨床試驗結果令人鼓舞，這與公司專注於遺傳性疾病的強烈定位相符。這一發展可能會轉化為顯著的收入增長，正如InvestingPro數據所示，截至2023年第二季度的過去十二個月內，公司收入增長達到了驚人的3761.22%。
InvestingPro提示指出，分析師預計本年度銷售將增長，這可能由BridgeBio的管線進展（包括BBP-812）推動。此外，公司的流動資產超過短期債務，為持續的研發工作提供了財務靈活性。
然而，值得注意的是，BridgeBio目前尚未盈利，過去十二個月的調整後營業收入為-502.99百萬美元。這與InvestingPro提示中指出的分析師預計公司今年不會盈利的觀點一致。這種財務狀況對處於開發階段的生物製藥公司來說並不罕見，因為它們通常優先考慮研究和臨床試驗，而非即時盈利。
對於有興趣進行更深入分析的投資者，InvestingPro為BridgeBio Pharma提供了7個額外的提示，提供了更全面的公司財務健康和市場地位視角。
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