倫敦 - 知名生命科學投資公司Syncona Ltd透過其投資組合公司Spur Therapeutics宣布,FLT201基因療法候選藥物在戈謝氏症的GALILEO-1第I/II期研究中取得積極成果。這些發現在義大利羅馬舉行的第31屆歐洲基因與細胞治療學會(ESGCT)年度大會上公布。
該試驗涉及六名患者,他們接受了一次性4.5e11 vg/kg劑量的FLT201輸注。患者在給藥後被監測了7至15個月不等。療效結果基於五名患者,其中一名因預先存在針對傳遞FLT201的AAVS3衣殼的中和抗體而被排除。安全性分析包括所有參與者,治療顯示出良好的安全性和耐受性。
截至2024年9月27日的研究數據顯示,沒有出現輸注反應、劑量限制性毒性或嚴重不良事件。該療法使戈謝氏症臨床反應的關鍵生物標誌物lyso-Gb1水平持續降低42%至96%。即使在先前接受酶替代療法(ERT)或底物減少療法(SRT)後lyso-Gb1水平仍然較高的患者中,也觀察到了這種降低。
所有五名患者的骨髓負擔都有所改善,表明FLT201能夠到達現有治療無法有效靶向的深層組織。此外,在停止ERT或SRT後,該療法還與脾臟和肝臟體積、血紅蛋白水平和血小板計數的維持或改善有關。
Syncona Investment Management Limited的CEO兼Spur Therapeutics董事長Chris Hollowood評論了這些數據的重要性,強調FLT201有潛力顯著影響戈謝氏症的治療格局。他表示,這些數據支持FLT201的持久性,並有可能比當前治療提供更長期的益處。積極的試驗結果也增強了Spur技術的可信度,並有助於將其臨床前管線推進到更常見的疾病,如帕金森病。
Syncona正準備支持Spur Therapeutics在2025年啟動第III期試驗。此公告基於Syncona Ltd的新聞稿。
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