馬薩諸塞州劍橋 - 基因編輯技術先驅Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT)宣布在開發鐮狀細胞病和地中海貧血治療方面取得重大進展。該公司使用專有脂質納米粒子遞送系統，在造血幹細胞和祖細胞(HSPC)編輯方面實現了體內臨床前概念驗證。這一進展可能為這些遺傳性血液疾病開闢一種新的體內基因編輯藥物治療方法。
Editas Medicine報告稱，在人源化小鼠模型中，HBG1/2啟動子的編輯水平很高，這對增加胎兒血紅蛋白(HbF)的產生至關重要。Editas創新的靶向脂質納米粒子(tLNP)配方在將基因編輯組件遞送到目標細胞方面發揮了重要作用。該公司觀察到HSPC的編輯水平達到29%，宿主小鼠中表達HbF的人類紅血球平均達到20%。
該公司還宣布計劃尋求合作夥伴或對外授權reni-cel(renizgamglogene autogedtemcel)，這是一種用於治療相同疾病的細胞療法候選藥物，以專注於其體內管線開發。這一決定是Editas Medicine優化資本使用並推進其可編程基因編輯長期願景戰略的一部分。
Editas Medicine已聘請Moelis & Company LLC領導reni-cel的全球對外授權流程。該公司計劃在2024年12月7日至10日舉行的美國血液學會年會上展示正在進行的RUBY鐮狀細胞病試驗的大量臨床數據，並在2024年底前展示EdiTHAL地中海貧血試驗的額外數據。
2024年10月3日，Editas以5700萬美元的價格向DRI Healthcare Trust出售了與Vertex Pharmaceuticals的Cas9許可協議相關的某些未來許可費。這筆非稀釋性資金注入預計將支持公司的管線開發。截至2024年第三季度，Editas報告稱在收到DRI資金後，現金、現金等價物和可銷售證券約為3.2億美元。
公司的進展和戰略更新今天在網絡研討會上進行了介紹，取代了下個月傳統的第三季度財務業績電話會議公告。本新聞文章基於Editas Medicine的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Editas Medicine在財務協議、盈利更新和分析師評級方面活動頻繁。這家生物技術公司最近與DRI Healthcare Trust達成了一項融資協議，獲得5700萬美元的預付款。這筆交易授予DRI Healthcare Trust未來許可費和來自與VRTX現有許可協議的付款的重要部分權利。
Leerink Partners對此協議的回應是維持對Editas Medicine的市場表現評級，將目標價保持在8美元。Leerink Partners的分析師認為該協議是公平的，並預計其對公司資產負債表的影響將使焦點轉向預計在2024年底結束的reni-cel鐮狀細胞病RUBY試驗。
除了財務協議外，Editas Medicine還披露了2024年第二季度的盈利更新。該公司在鐮狀細胞病和地中海貧血的reni-cel項目方面取得穩步進展。儘管美國衛生與公眾服務部最近決定不覆蓋生育保護，但公司仍希望能夠扭轉局面並將市場影響降到最低。
Truist Securities在這些發展之後，維持了對Editas Medicine股票的做好評級，但目標價有所下調。該公司也熱切期待Editas Medicine在美國血液學會會議上預計將發布的進一步數據更新。儘管面臨挑戰，Editas Medicine對其財務狀況和未來前景仍保持樂觀。
InvestingPro 洞察
Editas Medicine在基因編輯技術方面的最新進展和戰略性財務舉措反映在其當前的市場地位上。根據InvestingPro數據，該公司的市值為3.0921億美元，表明儘管最近面臨挑戰，但在生物技術板塊仍佔有重要地位。
一個InvestingPro提示強調，Editas Medicine正在"快速消耗現金"，這與公司專注於基因編輯技術的研究和開發相一致。這種快速的現金消耗對於大量投資創新治療方法的生物技術公司來說是典型的，比如Editas在鐮狀細胞病和地中海貧血方面的工作。
另一個相關的InvestingPro提示指出，該公司在過去一週內"取得了顯著回報"，一週價格總回報率為11.9%。這一近期上漲可能歸因於投資者對臨床前概念驗證公告和關於reni-cel的戰略決策的樂觀情緒。
然而，重要的是要注意，Editas Medicine目前尚未盈利，市盈率為負值-1.57。這對處於開發階段的生物技術公司來說並不罕見，因為它們通常優先考慮研究和潛在突破，而不是即時盈利。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro提供了額外的提示和指標，可能為Editas Medicine的財務健康和市場地位提供更深入的洞察。EDIT還有9個更多的InvestingPro提示可用，這對考慮投資這家創新生物技術公司的人來說可能很有價值。
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