新澤西州華倫 - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) 今天遭遇挫折,歐洲藥品管理局(EMA)的人用藥品委員會(CHMP)維持了其對Translarna™(ataluren)有條件上市授權續期的負面意見。Translarna™是一種用於治療無義突變杜氏肌營養不良症(nmDMD)的藥物。這一決定是在重新審查後做出的,現將轉交歐盟委員會(EC)作出最終裁決,預計約67天後公布。
PTC Therapeutics首席執行官Matthew B. Klein醫生對CHMP的決定表示失望,他表示這一決定是基於對041研究證據的選擇性考慮。Klein博士稱,對三項安慰劑對照試驗和STRIDE註冊研究數據的全面審查支持Translarna的療效和安全性。他強調,在EC審查期間,該藥物將繼續在歐洲銷售,並保證將提供所有可能的證據以支持繼續授權。
Translarna是一種蛋白質恢復療法,旨在治療由無義突變引起的遺傳性疾病,這種突變會過早停止必需蛋白質的合成。目前,該藥物在多個國家獲得許可,用於治療2歲及以上能夠行走的nmDMD患者,但在美國仍是一種研究性新藥。
杜氏肌營養不良症是一種罕見且致命的遺傳性疾病,特徵是肌肉進行性衰弱,導致活動能力喪失,並因心臟和呼吸衰竭而過早死亡。PTC Therapeutics專注於開發罕見疾病藥物,旨在為選擇有限的患者提供治療方案。
公司未來關於Translarna的步驟以及與EMA和EC的接觸仍然至關重要,因為EC的決定將影響該藥物在歐洲的可用性。這則新聞基於PTC Therapeutics的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,PTC Therapeutics在製藥行業取得了進展。美國食品和藥物管理局(FDA)接受了該公司用於治療苯丙酮尿症(PKU)的潛在藥物sepiapterin的新藥申請,並將審查目標日期定為2025年7月29日。這遵循標準審查程序,將時間表延長了額外的四個月。Sepiapterin的上市許可申請目前正在歐洲審查中,公司計劃在年內向其他地區(包括日本和巴西)提交上市申請。
分析師公司一直密切關注PTC Therapeutics,Raymond James給予市場表現評級,Baird重申優於大盤評級,Goldman Sachs維持賣出評級,TD Cowen保持持有評級。這些評級是在PTC Therapeutics最近發布財報之際做出的,公司宣布2024財年第二季度收入為1.87億美元,並將全年收入指引修正為7億至7.5億美元。
除了這些發展外,PTC Therapeutics完成了其基因療法製造業務的出售,獲得了2750萬美元的預付款。FDA還授予了公司的藥物候選PTC518快速通道資格,該藥物用於治療亨廷頓氏症。這些都是圍繞PTC Therapeutics的最新發展。
InvestingPro洞察
當PTC Therapeutics在歐洲面臨Translarna的監管挑戰時,InvestingPro數據為公司的財務狀況提供了額外的背景。儘管遭遇挫折,PTC在過去一年仍表現出走勢強勁的市場表現,價格總回報率為80.54%,過去六個月增長了顯著的49.9%。這表明投資者對公司的前景持好友態度,可能是由於其專注於罕見疾病治療。
然而,公司的財務健康狀況呈現出複雜的圖景。雖然PTC截至2023年第二季度的過去十二個月收入達到9.0045億美元,增長了9.98%,但重要的是要注意到公司目前尚未盈利。這與InvestingPro提示一致,分析師預計公司今年將不會盈利。
另一個InvestingPro提示強調,PTC的流動資產超過短期債務,這可能會在公司應對Translarna的監管環境時提供一些財務靈活性。在等待歐盟委員會最終決定並可能探索該藥物批准和商業化的替代策略時,這可能至關重要。
對於尋求更全面分析的投資者,InvestingPro為PTC Therapeutics提供了8個額外的提示,深入洞察公司的財務健康狀況和市場地位。
此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。