週五，H.C. Wainwright重申了對Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)的買入評級，目標價為66.00美元。這一背書緊隨美國食品和藥物管理局（FDA）最近授予Mirum的藥物候選品volixibat突破性療法認定（BTD）之後。該藥物正在開發，用於治療原發性膽汁性膽管炎（PBC）患者的膽汁淤積性瘙癢。
FDA的決定受到了VANTAGE第2b期研究中期結果的影響，該結果顯示volixibat與安慰劑相比，顯著改善了瘙癢症狀。這項研究的臨床試驗編號為NCT05050136，目前仍在進行中，預計將於2026年完成患者招募。這次BTD特別值得注意，因為它是針對PBC相關瘙癢的藥物首次獲得此類認定。
要獲得BTD資格，藥物必須在初步臨床證據中顯示，在至少一個具有臨床意義的終點上，相較於現有療法有實質性改善。這一認定旨在加速嚴重或危及生命疾病藥物的開發和審查過程。
H.C. Wainwright的評論強調了BTD的重要性，指出這凸顯了解決PBC最具挑戰性症狀之一的迫切需求。該公司還指出，這一認定驗證了Mirum治療膽汁淤積性瘙癢的方法，並有可能提高PBC患者的生活質量。
重申買入評級和目標價格是基於對Mirum股票增長潛力的信心，該公司已將Mirum列入2024年的頂級選擇名單。投資者和患者將密切關注volixibat的持續開發及其潛在的市場影響。
在其他近期新聞中，Mirum Pharmaceuticals在產品開發方面取得了重大進展。美國食品和藥物管理局（FDA）根據第2b期VANTAGE研究的積極中期分析結果，授予了Mirum的藥物volixibat突破性療法認定。
這一認定旨在加速嚴重或危及生命疾病藥物的開發和審查過程，前提是初步臨床證據表明該藥物相較於現有療法有實質性改善。
FDA還批准擴大Mirum的藥物LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液的適應症，允許用於治療12個月及以上進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）患者的膽汁淤積性瘙癢。這一批准是基於MARCH第3期研究的令人鼓舞的結果。
Mirum Pharmaceuticals報告了強勁的財務表現，2024年第一季度總淨產品收入達到6900萬美元，其中LIVMARLI貢獻了4300萬美元。公司預計2024年的收入將在3.1億至3.2億美元之間。分析師公司JMP Securities、Stifel和H.C. Wainwright對公司的表現表示信心，JMP Securities估計收入將達到3.16億美元。
在最近的發展中，Mirum Pharmaceuticals獲得了歐盟批准，允許LIVMARLI用於3個月及以上的PFIC患者，預計將擴大該藥物在美國的標籤。此外，公司已提交了LIVMARLI高濃度配方的補充新藥申請，目標是用於更年輕的患者。
InvestingPro 洞察
Mirum Pharmaceuticals最近獲得FDA突破性療法認定的volixibat反映在公司強勁的財務表現和市場地位上。根據InvestingPro數據，截至2024年第二季度，Mirum的收入增長令人印象深刻，過去十二個月增長128.34%，2024年第二季度季度增長107.68%。這種強勁增長與其藥物管線的積極臨床發展和市場潛力相一致。
InvestingPro提示指出，Mirum以適度的債務水平運營，且流動資產超過短期債務，表明在推進臨床項目時具有財務穩定性。公司股票在過去六個月也出現了大幅上漲，總回報率為48.97%，表明投資者對Mirum的前景充滿信心。
然而，值得注意的是，Mirum尚未盈利，過去十二個月的營業收入為-108.43百萬美元。這對處於開發階段的生物技術公司來說是典型的，也凸顯了像volixibat這樣成功的藥物候選品對未來盈利能力的重要性。
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