加利福尼亞州福斯特市 - 對於原發性膽汁性膽管炎(PBC)患者來說,這是一個重大進展。美國食品和藥物管理局(FDA)已授予Mirum Pharmaceuticals的volixibat突破性療法地位。這一宣布是在VANTAGE第2b期研究的中期分析結果令人鼓舞之後做出的,該分析顯示與安慰劑相比,volixibat在改善PBC症狀膽汁淤積性瘙癢方面具有統計學意義的改善。
這一地位旨在加速開發和審查用於治療嚴重或危及生命疾病的藥物,前提是初步臨床證據表明該藥物比現有療法有實質性改進。Volixibat是一種口服藥物,可選擇性抑制迴腸膽酸轉運蛋白(IBAT),旨在通過防止膽酸再循環來減少系統性膽酸。這可能代表了成人膽汁淤積性疾病的一種新型治療方法。
6月發布的VANTAGE研究中期結果不僅顯示瘙癢症狀得到改善,而且接受該藥物治療的患者血清膽酸水平也顯著降低,疲勞症狀也有所改善。研究報告沒有發現新的安全性問題,腹瀉是最常見的不良事件,其嚴重程度被描述為輕度至中度。
Mirum Pharmaceuticals是一家專注於罕見疾病的生物製藥公司,已有三種獲批藥物,包括用於治療Alagille綜合征和PFIC患者膽汁淤積性瘙癢的LIVMARLI、用於某些膽酸合成障礙和過氧化物酶體疾病的CHOLBAM,以及用於腦腱黃瘤病的CHENODAL。
該公司的產品線中還包括volixibat,目前正在VISTAS第2期研究中評估其對原發性硬化性膽管炎的治療效果。此外,Mirum正在進行EXPAND第3期研究,以進一步探索LIVMARLI在其他膽汁淤積性瘙癢環境中的潛力。
VANTAGE研究的完整結果預計將在2026年完成入組後公布。這一公告基於Mirum Pharmaceuticals的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,Mirum Pharmaceuticals在產品供應方面取得了重大進展。美國食品和藥物管理局(FDA)已批准擴大該公司藥物LIVMARLI®(maralixibat)口服溶液的適應症。這一標籤擴展允許治療12個月及以上進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)患者的膽汁淤積性瘙癢,這是基於MARCH第3期研究的令人鼓舞的結果。
此外,Mirum Pharmaceuticals報告了強勁的財務表現,2024年第一季度總淨產品收入達到6900萬美元,其中LIVMARLI貢獻4300萬美元。該公司預計2024年的收入將在3.1億至3.2億美元之間。分析師公司JMP Securities、Stifel和H.C. Wainwright對公司的表現表示信心,JMP Securities估計收入為3.16億美元。
在最近的發展中,Mirum Pharmaceuticals獲得了歐盟批准,可將LIVMARLI用於3個月及以上的PFIC患者,預計將擴大該藥物在美國的標籤。此外,該公司已提交了LIVMARLI高濃度配方的補充新藥申請,目標是用於更年輕的患者。這些發展凸顯了Mirum Pharmaceuticals致力於推進罕見疾病治療的承諾。
InvestingPro洞察
Mirum Pharmaceuticals最近獲得FDA授予volixibat突破性療法地位,與公司強勁的收入增長軌跡相一致。根據InvestingPro數據,截至2023年第二季度,Mirum過去12個月的收入增長了128.34%,2023年第二季度的季度收入增長為107.68%。這種強勁的增長反映了公司在為罕見疾病推出創新治療方面的成功。
儘管有積極的消息和強勁的收入增長,InvestingPro提示指出,Mirum目前尚未盈利,過去12個月的營業收入為負1.0843億美元。對於大量投資於研發的生物製藥公司來說,這種情況並不罕見。然而,公司的流動資產超過短期債務,表明公司有穩定的財務狀況來支持正在進行的臨床試驗和volixibat的潛在商業化。
市場似乎正在認識到Mirum的潛力,過去六個月股價上漲了47.68%。這與公司的產品線進展和最近的監管里程碑相一致。對於尋求更全面分析的投資者,InvestingPro為Mirum Pharmaceuticals提供了8個額外的提示,提供了對公司財務健康和市場地位的更深入洞察。
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