週二，TD Cowen重申Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS)的買入評級和59.00美元的目標價，使該公司保持穩定的前景。這一背書是在該公司治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的藥物Spinraza最新數據公布後做出的。與之前研究中的安慰劑程序相比，更高劑量的Spinraza在六個月時顯著改善了CHOP-INTEND評分，這是衡量SMA嬰兒運動功能的指標。
接受更高劑量Spinraza治療的患者CHOP-INTEND評分增加了15.1分，而ENDEAR研究中的安慰劑程序則下降了11.1分。雖然到第302天時，結果似乎與12mg劑量相似，更高劑量的評分為+19.6，而12mg劑量為+21.6，但研究發現更高劑量能更快降低神經元損傷標記物神經絲輕鏈(NfL)。
來自晚發型患者和從12mg劑量轉換的患者（研究的C部分）的進一步數據也表明，更高劑量的Spinraza帶來了額外的益處。這些發現預計將適度擴大Spinraza在SMA治療市場的份額。
Ionis Pharmaceuticals的Spinraza一直是公司的重要產品，繼續成為投資者關注公司在競爭激烈的SMA市場表現的焦點。最新數據再次證實了該治療的有效性，可能影響SMA的治療格局。
在其他最新消息中，Ionis Pharmaceuticals在開發用於治療遺傳性血管性水腫的研究藥物donidalorsen方面取得了重大進展。
該公司還獲得了FDA對zilganersen的快速通道資格，這是一種潛在的超罕見神經系統疾病亞歷山大病的治療藥物。RBC Capital維持對Ionis的優於大市評級，強調了該公司在各種治療領域的潛力。
公司還宣布了一項普通股公開發行提議，預計金額為5億美元，由Morgan Stanley和Goldman Sachs & Co. LLC管理。這些資金旨在支持商業發布、臨床項目、研究開發和一般公司需求。
在財務表現方面，Ionis報告了穩定的結果，符合年度指引。公司在美國和歐洲推出了兩種新治療方法，用於遺傳性ATTR多發性神經病變的WAINUA和用於ALS的QALSODY。這些發展是公司近期產品管線進展的一部分。
InvestingPro洞察
InvestingPro的最新數據為Ionis Pharmaceuticals的財務狀況和市場表現提供了額外的洞察，補充了TD Cowen重申買入評級的積極展望。儘管Spinraza數據令人鼓舞，但Ionis仍面臨一些財務挑戰。截至2023年第二季度的過去十二個月，公司收入增長強勁，增長29.0%，達到813.46百萬美元。這與Spinraza有潛力擴大其在SMA治療市場份額的預期相一致。
然而，InvestingPro提示指出，Ionis目前尚未盈利，分析師預計今年也不會實現盈利。這反映在過去十二個月-12.86%的負毛利率上。公司股票最近表現不佳，交易價格接近52週低點，過去一個月下跌了19.26%。
從積極方面來看，Ionis的債務水平適中，其流動資產超過短期債務，在繼續投資Spinraza等治療方法時提供了一定的財務穩定性。對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro為Ionis Pharmaceuticals提供了11個額外的提示，深入了解公司的財務健康狀況和市場地位。
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