今天，生物製藥公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其藥物setrusumab（UX143）突破性療法認定。這項認定是針對2歲及以上患有I型、III型或IV型成骨不全症（OI）患者，用於降低骨折風險的治療。
FDA的突破性療法認定專門用於那些有潛力解決嚴重或危及生命疾病，並在一個或多個具有臨床意義的終點上顯示出比現有療法顯著改善的藥物。Setrusumab獲得這項認定是基於Orbit研究的第2階段和已完成的第2b階段Asteroid研究的積極結果。這些研究顯示患者的骨折率迅速且顯著降低。
這一消息基於Ultragenyx向美國證券交易委員會（SEC）提交的最新8-K文件，該文件透明地展示了公司當前的發展情況，沒有任何宣傳內容。
在其他近期新聞中，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.在藥物開發和財務表現方面取得了顯著進展。
在財務發展方面，Ultragenyx報告了強勁的第二季度收益，總收入達到1.47億美元，導致其上調了年度收入指引。該公司在Wilson病基因療法UX701的開發上也取得了進展，最近的一項研究顯示患者的銅代謝有所改善。
Leerink Partners和TD Cowen的分析師對Ultragenyx保持積極展望，分別重申了優於大盤和買入評級。這些評級得到了setrusumab的第2階段Orbit試驗和UX701的第1/2/3階段Cyprus2+研究的有希望結果的支持。
這些是最近使Ultragenyx成為投資者關注焦點的一些發展。
InvestingPro洞察
Ultragenyx Pharmaceutical最近獲得setrusumab的FDA突破性療法認定，與公司強勁的收入增長軌跡相一致。InvestingPro數據顯示，2023年第二季度季度收入增長35.75%，表明公司的市場存在感正在擴大。考慮到成骨不全症治療的潛在市場，這一增長尤為重要。
然而，投資者應該注意，Ultragenyx目前尚未盈利，過去十二個月的毛利率為-49.52%。這與公司的發展階段和對研發的大量投資相符，正如文章中討論的臨床試驗和監管程序所強調的。
InvestingPro提示顯示，8位分析師已上調了即將到來的期間的盈利預期，可能反映了對setrusumab前景的樂觀態度。此外，公司的流動資產超過短期債務，在昂貴的藥物開發過程中提供了財務靈活性。
欲進行更全面的分析，InvestingPro提供了11個額外的提示，可能為深入了解Ultragenyx的財務健康和市場地位提供更深入的洞察。
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