麻薩諸塞州劍橋市和英國索爾茲伯里 - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:KALV) 在哥本哈根舉行的HAEi全球血管性水腫論壇上發表了新數據,表明其研究中的藥物sebetralstat可能有效減輕遺傳性血管性水腫(HAE)發作期間的焦慮。這些發現來自第三期KONFIDENT臨床試驗,於本週早些時候公布,初步結果最初於2024年2月報告。
KONFIDENT研究值得注意的是,這是首個評估按需治療對HAE發作相關焦慮影響的隨機對照試驗。William R. Lumry博士提出的探索性分析顯示,與接受安慰劑的患者相比,接受sebetralstat治療的患者焦慮明顯減輕。該研究使用修改版廣泛性焦慮數字評分量表供參與者自我報告。
根據數據,服用300mg和600mg劑量sebetralstat的患者焦慮明顯降低。焦慮的減輕還與症狀更早緩解有關。Lumry博士強調,sebetralstat有潛力成為HAE患者治療發作相關焦慮的寶貴選擇,使他們能夠更早解決病情並更快恢復。
論壇上的演講還強調了HAE患者面臨的高度焦慮,特別是在使用注射式按需治療時。會上討論的調查結果顯示,相當多的受訪者,尤其是青少年和有焦慮症診斷史的人,報告由於預期使用按需治療而產生中度到極度焦慮。焦慮主要與治療效果、給藥負擔、副作用以及成本/獲取問題有關。
KalVista開發的sebetralstat是一種口服血漿激肽釋放酶抑制劑,已獲得美國FDA的快速通道和孤兒藥認定,以及歐洲藥品管理局(EMA)的類似認定。該藥物目前正在審查中,PDUFA目標日期定於2025年6月17日,用於治療成人和青少年的HAE發作。
遺傳性血管性水腫是一種罕見的遺傳性疾病,特徵是身體各部位出現疼痛、可能危及生命的腫脹。目前所有獲批用於HAE按需治療的藥物都需要靜脈或皮下給藥。
本文基於KalVista Pharmaceuticals, Inc.的新聞稿。
在其他近期新聞中,KalVista Pharmaceuticals在開發sebetralstat(一種用於治療遺傳性血管性水腫(HAE)的新型研究性口服藥物)方面取得了重大進展。該公司已向英國、瑞士、澳大利亞和新加坡的監管機構提交了sebetralstat的上市許可申請(MAA)。美國FDA已將sebetralstat的處方藥使用者費用法案(PDUFA)日期定為2025年6月17日。
公司還任命了新的首席財務官Brian Piekos,他在生物製藥行業擁有超過25年的財務和戰略規劃經驗。分析公司H.C. Wainwright和Leerink Partners分別重申了買入和優於大市評級,目標價為20.00美元。Jones Trading開始對KalVista進行報導,給予買入評級,目標價為35.00美元。
此外,KalVista已啟動sebetralstat的兒科試驗,並計劃在2024年第四季度開始針對青少年和成年患者的研究。這些最新發展是KalVista持續努力為具有重大未滿足醫療需求的疾病提供創新治療的一部分。
InvestingPro 洞察
隨著KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ:KALV)推進其用於遺傳性血管性水腫的有前景藥物sebetralstat,投資者可能會受益於更仔細地審視公司的財務健康狀況。根據InvestingPro數據,KalVista的市值為497.84百萬美元,反映了投資者對其潛在突破性治療的興趣。
一條InvestingPro提示強調,KalVista的資產負債表上持有的現金多於債務,這可能在公司應對昂貴的藥物開發過程時提供財務靈活性。鑑於sebetralstat即將在2025年6月迎來PDUFA日期,這一點尤為重要。
然而,另一條InvestingPro提示指出,KalVista正在快速消耗現金,這是處於後期臨床開發階段的生物技術公司常見的情況。這種消耗率突顯了sebetralstat潛在批准和商業化對公司財務未來的重要性。
公司的財務指標顯示,過去十二個月的毛利為負93.47百萬美元,這與其尚未獲得收入的狀態和持續的研發支出相符。儘管如此,根據最新數據,KalVista的股票表現仍然具有韌性,一年價格總回報率為27.65%。
考慮投資KalVista的投資者應注意,分析師將每股公允價值目標設定為33.5美元,遠高於當前交易價格。這表明如果sebetralstat獲得批准並成功進入市場,可能存在上升潛力。
要進行更全面的分析,InvestingPro提供了額外的提示和洞察,這對評估KalVista在競爭激烈的生物技術領域的前景的投資者來說可能很有價值。
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