加州諾瓦托 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) 分享了其用於治療威爾遜氏症（一種罕見遺傳疾病）的實驗性基因療法UX701的Cyprus2+第1/2/3期研究的令人鼓舞的結果。根據公司最新的更新，該研究顯示參與者的銅代謝有意義的臨床活性和改善。
該持續進行的研究已完成第一階段，三個劑量組的15名患者對療法有反應。值得注意的是，六名患者已完全停止了標準護理治療，包括螯合劑和鋅療法。第七名患者也正在逐步減少這些治療。這些患者的非血漿銅藍蛋白結合銅（NCC）水平已穩定在正常範圍內，表明UX701的潛在療效。
Ultragenyx計劃在研究中增加另一個隊列，測試稍高劑量的基因療法，並結合優化的免疫調節方案。這一調整旨在提高治療的效率和有效性，並可能允許大多數患者停止標準護理治療。
到目前為止，該療法的耐受性良好，沒有出現意外的與治療相關的不良事件或重大免疫安全問題。公司對中期結果感到鼓舞，這些結果顯示部分患者的轉基因表達和銅轉運有明顯改善。
UX701旨在通過單次靜脈輸注後提供ATP7B銅轉運蛋白的穩定表達。它已在美國和歐盟獲得孤兒藥認定，並在美國獲得快速通道認定。
威爾遜氏症是由ATP7B基因突變引起的，導致銅在肝臟和其他組織中積累。該疾病可導致嚴重的肝臟、神經系統和精神問題。雖然目前的治療方法集中在減少或去除過量的銅，但它們可能有顯著的副作用，一些患者仍繼續出現臨床惡化。
這則新聞基於Ultragenyx Pharmaceutical Inc.的新聞稿聲明，並不構成對該公司或其產品的認可。研究結果是初步的，需要進一步研究以確認療法的安全性和有效性。
在其他最近的新聞中，Ultragenyx Pharmaceutical Inc.報告了強勁的第二季度盈利，總收入達到1.47億美元，導致其年度收入指引上調。公司的財報電話會議強調了其臨床管線和商業產品組合的重大進展，包括關鍵藥物的第三期和第二期試驗的積極結果。Ultragenyx還與FDA就GTX-102（一種潛在的安格爾曼綜合症治療方法）的第三期研究設計達成協議。
TD Cowen對Ultragenyx保持積極展望，重申買入評級，這得益於setrusumab（一種用於成骨不全症的治療方法）的Orbit第二期試驗結果令人鼓舞。試驗數據顯示，年化骨折率顯著降低67%，12個月內骨密度增加22%。這些結果確定了正在進行的第三期研究的20 mg/kg劑量，並顯示5歲至12歲以下的年輕患者可能獲得更大益處。
然而，該公司的威爾遜氏症項目的第一階段中期讀數已被推遲。儘管如此，Ultragenyx對其setrusumab數據在治療成骨不全症方面相比Amgen的romosozumab具有優越性表示信心。這些是投資者密切關注的最新發展。
InvestingPro 洞察
隨著Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) 推進其用於威爾遜氏症的前景看好的基因療法，投資者可能會從InvestingPro的實時數據和專家提示中獲得額外的背景信息。
根據InvestingPro數據，Ultragenyx顯示出強勁的收入增長，截至2024年第二季度，季度收入增長35.75%。這種增長與公司在臨床試驗和潛在市場擴張方面的進展相一致。然而，重要的是要注意，該公司尚未盈利，過去十二個月的毛利率為-49.52%。
InvestingPro提示強調，8位分析師已上調了即將到來的期間的盈利預期，表明對Ultragenyx的管線和UX701潛在商業化的信心日益增強。這種樂觀情緒反映在股票表現上，過去一年的回報率達到56.66%。
儘管臨床結果令人鼓舞，但投資者應該意識到Ultragenyx以中等水平的債務運營，並且以11.43的高市淨率倍數交易。這種估值可能反映了市場對未來增長和UX701等療法潛在成功的預期。
對於考慮投資Ultragenyx的人來說，值得注意的是InvestingPro為RARE提供了10個額外的提示，提供了對公司財務健康和市場地位更全面的分析。隨著公司在臨床試驗中取得進展並接近其基因療法治療的潛在商業化，這些洞察可能特別有價值。
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